ekspansja somatyczna
-
SKY-0515 obni偶a poziom huntingtyny u os贸b z chorob膮 Huntingtona w aktualizacji badania
SKY-0515, doustny lek, bezpiecznie obni偶a poziom huntingtyny u os贸b z HD i mo偶e r贸wnie偶 zmniejsza膰 PMS1. Mo偶e to stanowi膰 dwutorowe podej艣cie do leczenia HD. SKY-0515 jest obecnie testowany w wi臋kszym badaniu fazy 2/3.
Przez Dr Rachel Harding -
Kiedy naprawa DNA wykracza poza scenariusz: Jak niewielka zmiana w FAN1 mo偶e przyspieszy膰 chorob臋 Huntingtona
Dwa badania pokazuj膮, jak niewielka zmiana w FAN1, bia艂ku naprawczym DNA, mo偶e przyspieszy膰 rozw贸j HD. Zmiana zak艂贸ca uchwyt DNA FAN1, prowadz膮c do ekspansji powt贸rze艅 i wcze艣niejszych objaw贸w.
Przez Dr Rachel Harding -
Czy b臋dziemy w stanie utrzyma膰 ekspansj臋 powt贸rze艅 CAG w ryzach?
Nowe badanie naukowe pokazuje, 偶e obni偶enie poziomu MSH3 za pomoc膮 antysensownych oligonukleotyd贸w mo偶e zatrzyma膰 ekspansj臋 powt贸rze艅 CAG w kom贸rkach nerwowych pacjent贸w z HD, a co za tym idzie op贸藕ni膰 wyst膮pienie objaw贸w i spowolni膰 post臋p choroby.
Przez Dr Nicholas Caron