badanie kliniczne
-
Terapia wróżki zębuszki? Komórki macierzyste z zębów testowane w małym badaniu choroby Huntingtona
W badaniu testowano komórki macierzyste z ludzkich zębów jako możliwe leczenie HD. Podejście wydawało się bezpieczne, z pewnymi poprawami objawów, ale mała wielkość badania i niejasna podstawa naukowa tego podejścia nakazują zachowanie ostrożności.
Przez Dr Rachel Harding -
UniQure i FDA nie są już zgodni co do ścieżki zatwierdzenia AMT-130
W nowym komunikacie prasowym uniQure poinformowało, że FDA nie zgadza się już z ich podejściem do rozwoju AMT-130, w szczególności z wykorzystaniem zewnętrznej grupy kontrolnej. Dalsza droga jest niepewna, ale uniQure pozostaje zaangażowane w społeczność HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
Przez Dr Sarah Hernandez -
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 3
Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami na temat choroby Huntingtona z 3. dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 2
Zapraszamy do zapoznania się z najnowszymi doniesieniami z drugiego dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 1
Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami na temat HD z pierwszego dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Upada pierwsze domino: Terapia genowa AMT-130 spowalnia chorobę Huntingtona w przełomowym badaniu
UniQure informuje, że ich eksperymentalna terapia genowa, AMT-130, w kluczowym badaniu klinicznym, może spowolnić postęp choroby Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
SKY-0515 obniża poziom huntingtyny u osób z chorobą Huntingtona w aktualizacji badania
SKY-0515, doustny lek, bezpiecznie obniża poziom huntingtyny u osób z HD i może również zmniejszać PMS1. Może to stanowić dwutorowe podejście do leczenia HD. SKY-0515 jest obecnie testowany w większym badaniu fazy 2/3.
Przez Dr Rachel Harding -
DOWÓD W PUBLIKACJI: Wycinanie danych dotyczących pridopidyny
Prydopidyna była testowana jako potencjalne leczenie HD przez dziesięciolecia. Duże badanie PROOF-HD nie spełniło swoich głównych celów, ale jego wyniki zostały opublikowane. Publikacja udostępnia pełne dane, pomagając społeczności HD wyciągnąć wnioski z badania.
Przez Dr Leora Fox -
Roche przedstawia aktualizację dotyczącą tominersenu: Co dalej z lekiem obniżającym poziom huntingtyny?
Firma Roche ogłosiła kontynuacje badania GENERATION HD2 nad lekiem obniżającym HTT – tominersenem – jedynie z dawką 100 mg. Co to oznacza dla społeczności HD oraz samego badania?