badanie kliniczne
-
Ogłoszono wyniki pierwszej fazy badań leku SKY-0515 firmy Skyhawk
Skyhawk Therapeutics przedstawił wyniki dla SKY-0515, leku zaprojektowanego do obniżania poziomu huntingtyny. Lek okazał się ogólnie bezpieczny, z 60% redukcją huntingtyny we krwi przy najwyższej testowanej dawce. Te dane są zachęcającym krokiem w trakcie trwania większych badań.
Przez Dr Rachel Harding -
Śledzenie badań nad HD właśnie stało się łatwiejsze: Przedstawiamy HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min czytania | Zastanawiasz się, kiedy spodziewać się kolejnej aktualizacji z badania klinicznego nad chorobą Huntingtona? HDBuzz Trial Tracker umieszcza przyszłe aktualizacje badań nad HD na przejrzystej osi czasu, z dokładniejszymi wyjaśnieniami w naszych artykułach, gdy ich potrzebujesz.
Przez Dr Rachel Harding -
UniQure uzyskuje spotkanie typu A z FDA: Co to oznacza dla AMT-130
⏱️6 min czytania | UniQure uzyskało spotkanie typu A z FDA, dyskusję o wysokim priorytecie dotyczącą pilnych kwestii. W ciągu 30 dni obie strony omówią, jaki pakiet danych mógłby wspierać rozwój AMT-130 w USA.
Przez Dr Sarah Hernandez -
SOM3355 zbliża się do fazy 3, gdy zarówno EMA, jak i FDA sygnalizują wsparcie
SOM3355, lek mający pomóc w radzeniu sobie z objawami HD, otrzymał pozytywną opinię od EMA w sprawie oznaczenia leku sierocego, a firma jest zgodna z FDA po spotkaniu End-of-Phase-2. Globalne badanie fazy 3 ma rozpocząć się w 2026 roku.
Przez Dr Rachel Harding -
Terapia wróżki zębuszki? Komórki macierzyste z zębów testowane w małym badaniu choroby Huntingtona
W badaniu testowano komórki macierzyste z ludzkich zębów jako możliwe leczenie HD. Podejście wydawało się bezpieczne, z pewnymi poprawami objawów, ale mała wielkość badania i niejasna podstawa naukowa tego podejścia nakazują zachowanie ostrożności.
Przez Dr Rachel Harding -
UniQure i FDA nie są już zgodni co do ścieżki zatwierdzenia AMT-130
W nowym komunikacie prasowym uniQure poinformowało, że FDA nie zgadza się już z ich podejściem do rozwoju AMT-130, w szczególności z wykorzystaniem zewnętrznej grupy kontrolnej. Dalsza droga jest niepewna, ale uniQure pozostaje zaangażowane w społeczność HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
Przez Dr Sarah Hernandez -
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 3
Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami na temat choroby Huntingtona z 3. dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 2
Zapraszamy do zapoznania się z najnowszymi doniesieniami z drugiego dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 1
Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami na temat HD z pierwszego dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.