badanie kliniczne
-
Australia otwiera drzwi dla SKY-0515: Skyhawk ubiega się o tymczasowe zatwierdzenie swojego doustnego leku na chorobę Huntingtona
⏱️ 8 min czytania | Doustny lek na chorobę Huntingtona kwalifikuje się do przyspieszonego zatwierdzenia w Australii. Nie jest to jeszcze pełne zatwierdzenie, ale otwiera szybszą drogę do potencjalnego wcześniejszego udostępnienia tej tabletki przyjmowanej raz dziennie osobom z chorobą Huntingtona.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Droga przed uniQure: FDA wymaga więcej danych dotyczących terapii genowej AMT-130
⏱️ 10 min czytania | FDA chce więcej danych przed zatwierdzeniem AMT-130 do leczenia choroby Huntingtona w USA. 2 marca 2026 roku uniQure poinformowało w aktualizacji, że obecne dane z fazy 1/2 nie były wystarczające dla agencji. Może być wymagane nowe randomizowane badanie kontrolowane pozorowaną procedurą.
-
Badanie Vico dostosowuje się do dawkowania dwa razy w roku, a USA są następne
⏱️ 6 min czytania | Lek VO659 firmy Vico Therapeutics na chorobę Huntingtona jest teraz testowany tylko dwa razy w roku, a FDA zezwoliła na rozpoczęcie badań w USA jeszcze w tym roku.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Opublikowano: doustny lek branaplam obniżył huntingtynę, ale obawy dotyczące bezpieczeństwa wstrzymały rozwój
⏱️10 min czytania | Wyniki badania VIBRANT-HD zostały właśnie opublikowane w recenzowanym czasopiśmie. W tym badaniu testowano doustny lek, branaplam, który obniżał poziom HTT, ale wiązał się z poważnymi problemami bezpieczeństwa, co ostatecznie doprowadziło do jego wstrzymania.
Przez Dr Rachel Harding -
Ogłoszono wyniki pierwszej fazy badań leku SKY-0515 firmy Skyhawk
Skyhawk Therapeutics przedstawił wyniki dla SKY-0515, leku zaprojektowanego do obniżania poziomu huntingtyny. Lek okazał się ogólnie bezpieczny, z 60% redukcją huntingtyny we krwi przy najwyższej testowanej dawce. Te dane są zachęcającym krokiem w trakcie trwania większych badań.
Przez Dr Rachel Harding -
Śledzenie badań nad HD właśnie stało się łatwiejsze: Przedstawiamy HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min czytania | Zastanawiasz się, kiedy spodziewać się kolejnej aktualizacji z badania klinicznego nad chorobą Huntingtona? HDBuzz Trial Tracker umieszcza przyszłe aktualizacje badań nad HD na przejrzystej osi czasu, z dokładniejszymi wyjaśnieniami w naszych artykułach, gdy ich potrzebujesz.
Przez Dr Rachel Harding -
UniQure uzyskuje spotkanie typu A z FDA: Co to oznacza dla AMT-130
⏱️6 min czytania | UniQure uzyskało spotkanie typu A z FDA, dyskusję o wysokim priorytecie dotyczącą pilnych kwestii. W ciągu 30 dni obie strony omówią, jaki pakiet danych mógłby wspierać rozwój AMT-130 w USA.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Leki na chorobę Huntingtona pod lupą: wyniki badania Neuro-HD
⏱️6 min czytania | Badanie kliniczne Neuro-HD porównało 3 powszechnie stosowane leki na objawy CH. Roczne badanie nie wykazało istnienia „najlepszego” leku, ale ujawniło wyraźne różnice między terapiami. Wyniki wspierają spersonalizowane, objawowe podejście do leczenia CH.
Przez Dr Rachel Harding -
Pierwsi uczestnicy otrzymali dawkę w nowym badaniu POINT-HD obniżającym poziom huntingtyny
W badaniu POINT-HD rozpoczęto podawanie leku RG6496 pierwszym uczestnikom, co stanowi wczesny, ale ważny krok w nowym, selektywnym podejściu do obniżania poziomu huntingtyny.
Przez Dr Rachel Harding -
SOM3355 zbliża się do fazy 3, gdy zarówno EMA, jak i FDA sygnalizują wsparcie
SOM3355, lek mający pomóc w radzeniu sobie z objawami HD, otrzymał pozytywną opinię od EMA w sprawie oznaczenia leku sierocego, a firma jest zgodna z FDA po spotkaniu End-of-Phase-2. Globalne badanie fazy 3 ma rozpocząć się w 2026 roku.
Przez Dr Rachel Harding