-
Australia otwiera drzwi dla SKY-0515: Skyhawk ubiega si臋 o tymczasowe zatwierdzenie swojego doustnego leku na chorob臋 Huntingtona
Najnowsze wiadomo艣ci
-
Pierwsi uczestnicy otrzymali dawk臋 w nowym badaniu POINT-HD obni偶aj膮cym poziom huntingtyny
W badaniu POINT-HD rozpocz臋to podawanie leku RG6496 pierwszym uczestnikom, co stanowi wczesny, ale wa偶ny krok w nowym, selektywnym podej艣ciu do obni偶ania poziomu huntingtyny.
-
Mniej ucz臋szczana droga: jak zmniejszenie ilo艣ci huntingtyny mo偶e zmieni膰 niestabilno艣膰 somatyczn膮 i op贸藕ni膰 objawy
Powt贸rzenia CAG mog膮 z czasem wyd艂u偶a膰 si臋 w miar臋 u偶ywania genu HD, niczym powi臋kszaj膮ce si臋 dziury i p臋kni臋cia w starej drodze. Nowe badania wykaza艂y, 偶e blokowanie kom贸rek przed u偶ywaniem ich genu HTT spowalnia to zu偶ycie, co mo偶e op贸藕ni膰 wyst膮pienie objaw贸w w chorobie Huntingtona.
-
Przeci膮ganie liny w DNA: jak powt贸rzenia w chorobie Huntingtona rosn膮 i kurcz膮 si臋
Nowe badanie ze Szwajcarii rzuca 艣wiat艂o na to, jak liczba powt贸rze艅 CAG w genie choroby Huntingtona mo偶e rosn膮膰 lub kurczy膰 si臋 w naszych kom贸rkach.
-
UniQure otrzymuje protok贸艂 ze spotkania z FDA w sprawie AMT-130, podczas gdy wsparcie spo艂eczno艣ci pozostaje silne
UniQure otrzyma艂o protok贸艂 ze spotkania z FDA dotycz膮cy AMT-130. Chocia偶 nie ma nowych informacji, reakcja spo艂eczno艣ci by艂a pot臋偶na, z ponad 41 tys. podpis贸w pod petycj膮 i zjednoczonym wsparciem ze strony g艂贸wnych organizacji HD.
-
Od偶ywianie m贸zgu przez jelita: Jak prebiotyki mog膮 kszta艂towa膰 chorob臋 Huntingtona
Badania na myszach modeluj膮cych chorob臋 Huntingtona sugeruj膮, 偶e prebiotyki – pokarm dla naszych bakterii jelitowych – mog膮 poprawi膰 zdrowie jelit i objawy neurologiczne.
-
Stary lek, nowe sztuczki: Sertralina mo偶e odci膮偶y膰 w HD, celuj膮c w produkcj臋 bia艂ek
Nowe badania sugeruj膮, 偶e lek przeciwdepresyjny sertralina mo偶e poprawia膰 funkcjonowanie u os贸b z chorob膮 Huntingtona, zapobiega膰 problemom motorycznym u myszy i stabilizowa膰 produkcj臋 bia艂ek. Czy ten powszechnie stosowany lek mo偶e wp艂ywa膰 na HD z wielu stron?
-
Listopad 2025: Ten miesi膮c w badaniach nad chorob膮 Huntingtona
Od terapii kom贸rkami macierzystymi 鈥瀦臋bowej wr贸偶ki” po przeszkody w terapii genowej i nowe odkrycia genetyczne – listopad by艂 wa偶nym miesi膮cem dla bada艅 nad HD. Poznaj wszystkie te historie w naszym miesi臋cznym podsumowaniu!
-
Sk艂adanie koszuli z 3,5-metrowymi r臋kawami: zrozumienie fa艂dowania bia艂ek w chorobie Huntingtona
W niedawnej publikacji w Nature Communications zesp贸艂 badaczy zbada艂 nowy spos贸b poprawy procesu fa艂dowania bia艂ek w HD i zatrzymania tworzenia si臋 toksycznych skupisk.
-
SOM3355 zbli偶a si臋 do fazy 3, gdy zar贸wno EMA, jak i FDA sygnalizuj膮 wsparcie
SOM3355, lek maj膮cy pom贸c w radzeniu sobie z objawami HD, otrzyma艂 pozytywn膮 opini臋 od EMA w sprawie oznaczenia leku sierocego, a firma jest zgodna z FDA po spotkaniu End-of-Phase-2. Globalne badanie fazy 3 ma rozpocz膮膰 si臋 w 2026 roku.
-
Drobna modyfikacja genetyczna mog艂aby op贸藕ni膰 objawy i aktywowa膰 kom贸rkowe oczyszczanie w chorobie Huntingtona
Naukowcy odkryli rzadk膮 osobliwo艣膰 genetyczn膮, kt贸ra mo偶e op贸藕ni膰 wiek zachorowania u os贸b z chorob膮 Huntingtona poprzez wzmocnienie kom贸rkowego oczyszczania.