Działania rzecznicze społeczności chorych na chorobę Huntingtona pomagają w uzyskaniu kluczowego spotkania z FDA w sprawie AMT-130

Społeczność choroby Huntingtona (HD) pokazała swoją zbiorową siłę w ciągu ostatnich dwóch miesięcy, jednocząc się w działaniach na rzecz kontynuacji rozwoju AMT-130, eksperymentalnej terapii genowej firmy uniQure, w Stanach Zjednoczonych. Te nieustanne działania rzecznicze wydają się mieć wpływ na zaplanowanie spotkania typu A między uniQure a Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) w celu omówienia ścieżki regulacyjnej dla AMT-130 w USA.

Społeczność dostarcza petycje do FDA

Reakcja społeczności HD na niedawne wyzwania regulacyjne była niezwykła. Dwie petycje internetowe wzywające FDA do ponownego rozważenia swojego stanowiska w sprawie AMT-130 zebrały w krótkim czasie ponad 48 000 podpisów, co stanowi bezprecedensowy wyraz jedności społeczności HD. Poza podpisami cyfrowymi, członkowie społeczności pisali listy do przedstawicieli Kongresu i organizowali spotkania z prawodawcami, aby zwrócić uwagę na pilną potrzebę leczenia HD.

Te działania rzecznicze osiągnęły kulminację 22 stycznia 2026 roku, kiedy przedstawiciele społeczności HD udali się do siedziby FDA w Silver Spring w stanie Maryland, aby osobiście dostarczyć wydrukowane petycje z ponad 48 000 podpisów. W tej skoordynowanej akcji wzięli udział przedstawiciele Help 4 HD International, Organizacji Młodzieżowej Choroby Huntingtona (HDYO), Amerykańskiego Stowarzyszenia Choroby Huntingtona (HDSA), HD Reach i Fundacji Choroby Huntingtona (HDF).

To nie był tylko symboliczny gest, ale fizyczna manifestacja zbiorowego głosu społeczności HD. Obecne organizacje reprezentowały pełne spektrum społeczności HD: młodych ludzi z grupy ryzyka, osoby żyjące z chorobą, członków rodzin opiekujących się bliskimi oraz rzeczników, którzy od dziesięcioleci pracują nad skutecznymi metodami leczenia. Ich obecność w FDA wysłała jednoznaczny komunikat o pilnej potrzebie terapii modyfikujących przebieg choroby przed zaplanowanym spotkaniem typu A z uniQure.

Spotkanie typu A

9 stycznia uniQure ogłosiło, że zaplanowało spotkanie typu A z FDA. W liście do społeczności HD z 20 stycznia firma wyjaśniła, co to oznacza.

Spotkania typu A są zarezerwowane dla pilnych spraw. Są one zaprojektowane, aby pomóc firmom w rozwiązaniu krytycznych przeszkód i uzyskaniu istotnych informacji zwrotnych od FDA na temat ich programów rozwojowych. Te priorytetowe spotkania są zazwyczaj planowane w ciągu 30 dni od otrzymania przez FDA prośby o spotkanie. FDA zwykle dostarcza oficjalny protokół ze spotkania około 30 dni po jego odbyciu.

Co ważne, uniQure zobowiązało się do włączenia przedstawiciela społeczności w spotkanie typu A, zapewniając, że głos społeczności HD będzie bezpośrednio słyszany przez regulatorów FDA podczas tych dyskusji. Firma zapowiedziała, że przedstawi aktualizację regulacyjną po otrzymaniu oficjalnego protokołu ze spotkania z FDA. Zgodnie z harmonogramem uniQure, społeczność powinna dowiedzieć się więcej do początku marca.

Siła społeczności

W swoim liście uniQure wyraźnie doceniło działania rzecznicze społeczności HD w ciągu ostatnich dwóch miesięcy, stwierdzając, że odegrały one ważną rolę w zwiększaniu świadomości znaczących niezaspokojonych potrzeb w HD.

Ten poziom skoordynowanych działań rzeczniczych jest bezprecedensowy w społeczności HD. Ponad 48 000 podpisów pod petycjami, kontakty z Kongresem i zorganizowane dostarczenie petycji do FDA pokazują, co może się wydarzyć, gdy osoby żyjące z chorobą, rodziny, młodzi ludzie i organizacje współpracują na rzecz wspólnego celu.

Chociaż nie znamy jeszcze wyniku spotkania uniQure z FDA, społeczność HD już osiągnęła coś znaczącego. Sprawili, że nie można zignorować pilnej potrzeby skutecznego leczenia HD. Każdy podpis, każdy list, każda rozmowa z prawodawcą przyczyniły się do tego, że głosy osób dotkniętych HD zostały usłyszane przez decydentów.

Co dalej?

UniQure spodziewa się przedstawić aktualizację do początku marca, po otrzymaniu oficjalnego protokołu ze spotkania z FDA. Do tego czasu firma zachęca społeczność HD do dalszego zwiększania świadomości o pilnych, niezaspokojonych potrzebach HD.

Ostatnie dwa miesiące pokazały, że gdy społeczność HD przemawia jednym głosem, ludzie słuchają. Osoby żyjące z HD, rodziny, osoby z grupy ryzyka i rzecznicy pokazali swoją zbiorową siłę i determinację w walce o dostęp do potencjalnie modyfikujących przebieg choroby terapii.

Niezależnie od ostatecznego wyniku tego spotkania, ten okres działań rzeczniczych zostanie zapamiętany jako przełomowy moment, kiedy społeczność HD stanęła razem i wyraźnie zaznaczyła swoje potrzeby, głośno, wyraźnie i z niezaprzeczalnym wpływem.

Podsumowanie

• Ponad 48 000 osób podpisało petycje wzywające FDA do ponownego rozważenia swojego stanowiska w sprawie AMT-130
• 22 stycznia 2026 roku przedstawiciele pięciu głównych organizacji HD osobiście dostarczyli te petycje do siedziby FDA w Silver Spring w stanie Maryland
• UniQure uzyskało priorytetowe spotkanie typu A z FDA w celu omówienia ścieżki regulacyjnej dla AMT-130
• Przedstawiciel społeczności będzie bezpośrednio uczestniczyć w spotkaniu z FDA