Oz Buzz Wideo: Dzień 2

Charles Sabine, Jeff Carroll i Ed Wild prezentują Oz Buzz 2: podsumowanie codziennych nagłówków, szczegółowe wywiady z czołowymi badaczami HD oraz ciekawe materiały ze Światowego Kongresu Choroby Huntingtona 2011 w Melbourne. To jest wersja robocza, która zostanie wkrótce zaktualizowana o wideo lepszej jakości.

CHARLES: G’Day! Dobry wieczór i witamy w drugim, i niestety ostatnim Oz Buzz. Witamy nie tylko naszą publiczność tutaj, ale także wszystkich na całym świecie oglądających nas przez internet. Jak wiedzą weterani naszej pierwszej prezentacji, naszym celem jest przekazywanie wiadomości z tego światowego kongresu w pięknym Melbourne w Australii globalnej społeczności HD w duchu tego, co uważamy za początek nowej ery komunikacji między wszystkimi członkami społeczności choroby Huntingtona na całym świecie. Jak powiedział Adlai Stevenson: „Na tej skurczonej kuli ziemskiej ludzie nie mogą już żyć jak obcy”. A dwaj mężczyźni, którzy nie powinni być już dla was obcy, to moi współprowadzący. Niektórzy mówią, że gdy był żołnierzem w Kosowie, był tak przystojny, że żony walczących po obu stronach przekonywały mężów, by złożyli broń i po prostu na niego patrzyli. [śmiech] Ale dla nas jest to pin-up w białym fartuchu, z Bostonu, USA, dr Jeff Carroll. [oklaski] Niektórzy mówią, że jest tak inteligentny, że komputery podobno topią się pod wpływem jego spojrzenia. Ale my znamy go jako mężczyznę, którego każda kobieta kocha za intelekt, urok i poczucie humoru. Co za strata. [śmiech] Dr Ed Wild [oklaski] No dobrze, panowie, przejdźmy szybko do nagłówków z dzisiejszego kongresu. Jeff, czego się dziś nauczyłeś?

JEFF: Nauczyliśmy się obsługiwać klikiery [śmiech] Na sesjach naukowych dziś dowiedzieliśmy się, że powinniśmy kwestionować nasze założenia, przynajmniej taki był mój wniosek z obserwacji. Paul Muchowski podał myszom lek, który nawet nie dociera do mózgu, a mimo to miał znaczący korzystny wpływ na objawy podobne do HD. Maria Björkqvist zasugerowała, że zmutowane białko huntingtyny może mieć szeroki wpływ, nie tylko w mózgu, gdzie zawsze patrzymy, ale we wszystkich tkankach organizmu. A Steve Finkbeiner pokazał dowody na to, że skupiska białek znajdowane w mózgach osób zmarłych z powodu wszystkich chorób neurodegeneracyjnych mogą nie być złe, ale mogą być mechanizmem radzenia sobie. Krótko mówiąc, myślę, że musimy zachować otwarty umysł i słuchać dowodów, które otrzymujemy, nawet jeśli są zaskakujące i kwestionują nasze założenia.

CHARLES: Świetnie, zwięźle – to lubię. Ed, co ciebie zaciekawiło?

ED: Cóż Charles, oto mój nagłówek: Badania kliniczne nad chorobą Huntingtona – czas zacząć. Głównym tematem dzisiejszych wystąpień, szczególnie tego poranka, było to, jak będziemy prowadzić badania kliniczne, które przetestują nowe terapie. Badania, które najlepiej wykorzystają leki będące w fazie rozwoju oraz wysiłki zaangażowanych pacjentów i badaczy. Sprawy wyraźnie posunęły się naprzód w ciągu ostatnich kilku lat. Praktycznie wszyscy dzisiejsi prelegenci zgodzili się, że dzięki projektom badań i metodom pomiarowym, nad którymi pracowaliśmy, jesteśmy teraz gotowi na badania kliniczne we wczesnej fazie choroby Huntingtona. Kolejną przeszkodą będzie testowanie nowych terapii u osób z mutacją HD, które jeszcze nie mają objawów. Nie jesteśmy jeszcze całkiem gotowi, ale dzisiaj panuje duży optymizm, że będziemy gotowi, kiedy będzie trzeba. Na przykład usłyszeliśmy, że połączenie testów poznawczych z funkcjonalnym obrazowaniem MRI, które pozwala nam zobaczyć zmiany w aktywności mózgu, może być skutecznym sposobem na wykrycie działania leków u osób, u których nie wystąpiły jeszcze wyraźne objawy. I tak Charles, zanim przejdziemy do zmysłowej krainy chat-landii, wcześniej znanej jako republika chat-alonii i legendarne zaginione miasto chat-lantis, oddaję głos tobie.

CHARLES: A więc gdy moi znacznie mądrzejsi, młodsi i szczuplejsi przyjaciele udają się do chat-landii, szybko przypomnę wszystkim zasady. Za każdą techniczną bzdurę gość usłyszy dzwonek [dzwonek] Jeśli uda się bez tego, wygra nagrodę 'no-bell’, czyli to, czego każdy badacz pragnie najbardziej na świecie – notes samoprzylepny HDBuzz. A więc nasz pierwszy dzisiejszy gość. Rachael Scahill jest starszym pracownikiem naukowym w jednym z najlepszych instytutów badawczych mojego rodzinnego miasta, University College London. Pracuje w Instytucie Neurologii z profesor Sarah Tabrizi nad badaniem TRACK-HD. Konkretnie Rachael pracuje nad zaawansowanymi technikami obrazowania MRI, co oznacza, że miała przerażające doświadczenie zaglądania do mojej głowy. Podobno gdy była w szkole, Rachael zrobiła na drutach działający model ludzkiego układu trawiennego, który wciąż jest wystawiony w szkole – więc, nie wychodziłaś za bardzo? [śmiech] Panie i panowie, Rachael Scahill [oklaski]

ED: Rachael, witaj

RACHAEL: Dziękuję bardzo

ED: Rozmawiamy o skanowaniu MRI i myślę, że najlepiej będzie, jeśli wyjaśnię, czym jest skan MRI. Z tego co rozumiem, mając pewne doświadczenie w tej dziedzinie, skaner MRI to gigantyczny magnes, który wyciąga duszę człowieka i używa jej do tworzenia obrazów mózgu, stąd określenie magnetyczna osobowość.

RACHAEL: Coś w tym stylu, to mniej więcej tak działa

ED: Teraz, trzymając rękę nad dzwonkiem 'no-bell’, ogólnie rzecz biorąc, jak skaner MRI tworzy obraz czyjegoś mózgu?

RACHAEL: Cóż, wychwytuje sygnały z tkanki w mózgu i mierzy różne właściwości różnych cząsteczek wody w mózgu. Więc różne tkanki w mózgu: szara, co wygodne, pojawia się jako szara, a biała, co również wygodne, pojawia się jako biała. Emitują one różne sygnały, które magnes może wychwycić i rekonstruujemy z tego obraz 3D.

ED: A z biegiem czasu skanery stały się lepsze i dokładniejsze?

RACHAEL: Absolutnie, z czasem możemy uzyskać lepsze, wyraźniejsze obrazy. A skanery 3 Tesla [dzwonek] Przepraszam! Najnowsze magnesy o wysokiej sile pola, silne magnesy dają nam znacznie większe, lepsze obrazy.

ED: Więc jest tak: mamy test genetyczny na chorobę Huntingtona i kiedy ktoś ma objawy, możemy zobaczyć, jak poważne są te objawy, więc po co skanować ich mózg?

RACHAEL: Bardzo dobre pytanie, wiele osób nie lubi wchodzić do skanera, ale naprawdę uzyskujemy tak cenne informacje z tych pięknych trójwymiarowych obrazów mózgu. Wiemy, że w mózgu zachodzą zmiany związane z chorobą, ale u osób, które mają pozytywny test genetyczny i nie wykazują żadnych objawów choroby, jeśli zeskanujemy je wiele lat przed spodziewanym początkiem, możemy wykryć subtelne zmiany w mózgu. To daje nam bardzo cenne informacje, możemy lepiej zrozumieć proces chorobowy i jak zmienia się on w czasie.

ED: Kolejnym krokiem przy testowaniu leku byłoby wykorzystanie skanu, zmian w skanie, aby pomóc nam ustalić, czy lek działa?

RACHAEL: Absolutnie, gdy już uzyskamy jasny obraz naturalnego przebiegu choroby, możemy zobaczyć, czy leczenie ma jakiś wpływ. Czy, idealnie, spowalnia tempo utraty tkanki mózgowej, i wtedy możemy mieć pewne pojęcie, że leczenie ma pozytywny wpływ.

ED: Więc jesteśmy gotowi?

RACHAEL: Tak, jesteśmy [oklaski]

CHARLES: A teraz nasz drugi gość: Steve Finkbeiner, Dyrektor Centrum Badań nad Chorobą Huntingtona Taube-Koret w San Francisco. Zajmuje się molekularnymi mechanizmami neurodegeneracji. To znaczy, dla nas zwykłych ludzi, jak komórki dbają o białka. Steve mówi, że tak bardzo angażuje się w problemy, że może być bardzo roztargniony i po egzaminie z rachunku różniczkowego poszedł na basen, żeby się odstresować, ale tak bardzo zaabsorbował go problem matematyczny krążący mu po głowie, że zapomniał założyć kąpielówek przed wyjściem z szatni. [śmiech] Powiedział, że wyraz twarzy ludzi na basenie szybko go otrzeźwił. Więc zimno było tego dnia, Steve? [śmiech] Panie i Panowie, Steve Finkbeiner. [oklaski]

JEFF: Cześć Steve, dzięki że przyszedłeś. Widziałem twój wykład dzisiaj i pokazałeś piękne wideo. Zbudowałeś mikroskop-robota. Każdy inny badacz w tej sali wykorzystuje do tego zniewolonych studentów. Dlaczego zadałeś sobie trud zbudowania mikroskopu-robota?

STEVE: Jest kilka powodów, jeden z nich jest taki, że nawet jeśli masz zniewolonych studentów, to jest szybszy od nich. Inną kwestią jest to, że gdy uprawiasz naukę, jest ona robiona przez ludzi, dla ludzi i są pewne ograniczenia związane z byciem człowiekiem zajmującym się nauką i to jest jeden z powodów, dla których mamy te starannie zaprojektowane badania kliniczne: aby nasze własne uprzedzenia nie wpływały na wyniki, które otrzymujemy, żebyśmy mogli być pewni, że to, co otrzymujemy, jest w zasadzie prawdziwą prawdą. Ten robot działa w ten sposób, że prosimy go o podejmowanie decyzji za nas, patrzymy mu przez ramię, ale to on mówi nam wynik.

JEFF: Używasz tej technologii, żeby być bardziej obiektywnym?

STEVE: Absolutnie

JEFF: I czy uważasz, że nauczyłeś się, używając tych bardziej obiektywnych, zaślepionych technik, rzeczy, w które może nie chciałbyś uwierzyć, gdyby nie był to tak obiektywny sposób patrzenia na to?

STEVE: Tak, są pewne zdarzenia, które faktycznie nie występują wystarczająco często. Więc jeśli jesteś jednym zniewolonym studentem patrzącym przez mikroskop, możesz to odrzucić jako jednorazowe zdarzenie bez znaczenia, ale ten może spojrzeć na milion komórek i odkryć, że pięćdziesiąt tysięcy wykazuje ten fenotyp. [dzwonek] [śmiech]

STEVE: Cholera! Tak, więc wykazują szczególny wygląd lub różnicę

JEFF: I więc z tym mikroskopem śledzisz faktyczny ruch białka huntingtyny, które jak już wszyscy się nauczyliśmy, powoduje chorobę w komórce. Czy myślisz, że te rzeczy, których się uczysz, faktycznie pomogą w opracowaniu terapii dla pacjentów?

STEVE: Mam nadzieję! [śmiech]

STEVE: Tak! [śmiech]

STEVE: Pewnie, myślę, że mamy nadzieję, że będzie to naprawdę potężne narzędzie zarówno do dokonywania naprawdę ważnych obserwacji, jak i do rzeczywistego przepracowania pewnych pomysłów. Naprawdę mamy nadzieję, że ta rzecz da nam jasny obraz tego, jak działa cały proces. Dzięki temu będziemy mogli, w naprawdę przemyślany sposób, zająć się rzeczami, które przyniosą największą różnicę.

JEFF: To brzmi świetnie, dziękuję bardzo [oklaski]

CHARLES: Teraz pytanie wideo z twojej rodzinnej Kalifornii

ED: Pojawia się na ekranie

CHARLES: Proszę odtworzyć

KEN: Witam ponownie wszystkich w Melbourne, to Gene Vertias, czyli Ken Serbin, bloger z pozytywnym genem choroby Huntingtona z San Diego w Kalifornii. Doktorze Finkbeiner, odkrył Pan, że poziom stresu w komórce jest lepszym predyktorem niż dawka zmutowanej huntingtyny. Czy to oznacza, że w chorobie Huntingtona każdy człowiek, a może nawet każdy neuron, reaguje w unikalny sposób w walce z chorobą? Dziękuję, doktorze Finkbeiner i wszystkim za wasze wysiłki, życzę udanego kongresu.

STEVE: Ok, to dobre pytanie. Jedną z rzeczy, które odkryliśmy dzięki tej technologii, jest to, że możemy zmierzyć dawkę huntingtyny, jaką otrzymuje każda komórka, ale możemy też zmierzyć, jak dobrze ta komórka radzi sobie z huntingtyną. Okazuje się, że to, jak dobrze każda komórka potrafi poradzić sobie z tymi białkami, jest lepszym wskaźnikiem tego, jak długo będzie żyć i jak dobrze będzie funkcjonować, niż dawka, którą otrzymuje. Myślimy, że komórki mają naprawdę potężne adaptacyjne mechanizmy radzenia sobie, które mogą uruchomić, żeby poradzić sobie z huntingtyną, i im lepiej im to idzie, tym dłużej żyją. Z naszych badań wynika, że różne neurony rzeczywiście mają różne zdolności reagowania na zmutowaną huntingtynę i radzenia sobie z nią. To było dla nas prawdziwą niespodzianką, bo przez lata próbowaliśmy odpowiedzieć na pytania używając biochemii, żeby wszystko zmielić, a potem próbować wyciągnąć odpowiedź. Ale dzięki tym podejściom możemy patrzeć na pojedyncze komórki i widzieć różnice, które w inny sposób by nam umknęły.

ED: Dziękuję, Steve [oklaski]

CHARLES: Paul Muchowski jest profesorem w Instytucie Chorób Neurologicznych Gladstone w Kalifornii i zajmuje się opracowywaniem leków chroniących neurony. Paul prowadzi też nową linię badań, która szczególnie mnie interesuje i prawdopodobnie o niej wspomni. Przypadkiem wiem, że jest bardzo dobrym golfistą, bo mnie pokonał. Choć po namyśle to nie jest zbyt wysoką poprzeczką. Kiedyś odbył tournée po Europie, grając na kotłach w orkiestrze symfonicznej. Ciekawe, jak wielu z tych naukowców jest muzykami. Ale ostatnio Paul wystąpił w teledysku rapowym o naukowych gangsterach zatytułowanym „Today was a good day” i tak, możemy wam go pokazać. [piosenka] [oklaski] Panie i panowie, oto on, Ice-P Muchowski [śmiech i oklaski]

ED: Może powinniśmy przeprowadzić głosowanie, czy ludzie chcą rozmawiać o lekach na chorobę Huntingtona, czy o tej drugiej rzeczy. Wygłosiłeś dziś wykład, w którym, jeśli nie zrozumiałem kompletnie źle

JEFF: Co nigdy ci się nie zdarza

ED: To nigdy się nie zdarza. Przedstawiłeś dwa zupełnie różne leki, nad którymi pracowałeś, które oba sprawiają, że myszy z chorobą Huntingtona żyją dłużej i poprawiają ich objawy. To całkiem imponujące osiągnięcie. Porozmawiajmy o twoim leku JM6. To inhibitor enzymu, więc zmniejsza aktywność molekularnej maszyny zwanej KMO.

PAUL: Tak, opracowaliśmy ten lek razem z moim tatą, który jest chemikiem i który przez wiele, wiele lat pracował nad opracowywaniem leków i pomógł nam w tym projekcie. Jest dużo badań sugerujących, że blokowanie tego enzymu może być ochronne w chorobie Huntingtona. Nikt tego nigdy nie zrobił i byłem dość zaskoczony, że nikt tego nie zrobił. Pracowaliśmy razem nad tym lekiem u myszy i zobaczyliśmy pewne interesujące korzystne efekty. Jedna szczególnie interesująca rzecz to to, że KMO wydaje się być ważne nie tylko dla choroby Huntingtona. Testowaliśmy JM6 też w mysim modelu Alzheimera i też poprawił niektóre objawy, które te myszy mają. Na dłuższą metę, im więcej możemy znaleźć potencjalnych terapii, które są też związane z bardziej powszechnymi chorobami, tym może to być lepsze dla choroby Huntingtona i przyciągnąć dużo więcej badań i wysiłków.

ED: Opowiedz nam o swoim drugim leku. To jest ten lek KMO. Drugi lek celuje w receptory kannabinoidowe, które są – jeśli się nie mylę, receptorami, molekularnymi białkami sygnalizacyjnymi, które są też aktywowane, gdy ludzie palą marihuanę.

PAUL: Tak, drugi projekt, o którym mówiłem, to lek, który naśladuje marihuanę. Właściwie działa na cel, który jest tylko w komórkach immunologicznych, a nie w neuronach. Ludzie badali efekty marihuany przez wiele, wiele lat, a marihuana wywołuje efekty euforyczne poprzez trafienie w receptory na neuronach zwane receptorem CB1, a lek, który badamy, to receptor CB2, który jest tylko na komórkach immunologicznych. Wierzymy, że ten receptor, to białko, reguluje wiele ważnych funkcji komórek immunologicznych, które tworzą komunikację z mózgiem i może bardzo regulować część degeneracji, która zachodzi w mózgu.

ED: To, co było dla mnie naprawdę interesujące, Paul, to że oba te leki trafiają w cele poza mózgiem, ale objawy, które się poprawiają, to z pewnością objawy spowodowane problemami w mózgu. To wydaje się otwierać nowe drzwi, gdzie dostarczenie leku do mózgu, co zawsze było ogromnym problemem, może nie być wszystkim. Więc wpływanie na rzeczy we krwi lub poza mózgiem może mieć efekty w mózgu z powodu zmian, które zachodzą po tym, jak lek działa w organizmie. Czy to prawda?

PAUL: Tak, to prawda. Dla mnie osobiście to jedna z bardziej interesujących rzeczy, które odkryliśmy. System immunologiczny od dawna jest podejrzewany przez wielu badaczy jako potencjalnie wpływający na degenerację w mózgu, na przykład w Alzheimer. Jako badacze trochę zapomnieliśmy, że zawsze jest komunikacja, rozmowa, między mózgiem a obwodami. W moim wykładzie podałem przykład gorączki, którą dostajesz, infekcji bakteryjnej, i od razu twoje komórki immunologiczne wyczuwają bakterię, wysyłają sygnał do mózgu, a potem mózg rozmawia z powrotem z komórkami immunologicznymi, żeby pomóc rozwiązać infekcję. To, o czym myślimy, to przejęcie naturalnych linii komunikacyjnych twojego ciała, żeby w zasadzie wysyłać sygnały do mózgu, żeby były ochronne. Myślę, że będzie to miało szerokie zastosowanie, spojrzeliśmy tylko na kilka przykładów, ale podejrzewam, że coraz więcej ludzi zobaczy, że jest dużo ważnej komunikacji między mózgiem a obwodami, z której możemy skorzystać do opracowywania leków.

ED: Brzmi świetnie. Czekamy na informacje o następnym kroku, którym będą próby tych leków lub podobnych im leków u ludzi.

PAUL: Tak, mam nadzieję.

ED: Dziękuję, Paul. Wracamy do Charlesa. [oklaski]

CHARLES: Myślę, że dziś tylko Paul otrzyma upragnioną nagrodę 'no-bell’ [oklaski] Dziękuję wszystkim w Chat-landii. Oczywiście naszym gościom i musimy pożegnać naszych wspaniałych 'doktorów w domu’. Można ich czytać codziennie na HDBuzz.net. Ed Wild i wspaniały Jeff Carroll. [oklaski] Teraz ktoś, kto wygłosił tu dziś przemówienie, nie o konkretnym rodzaju badań, ale o całym zakresie wysiłków na rzecz znalezienia metod leczenia HD – Robert Pacifici. Robert jest Głównym Oficerem Naukowym CHDI. CHDI to amerykańska organizacja non-profit. Ale nie zawsze wyglądał jak prawnik korporacyjny, Robert był kiedyś fanem Grateful Dead. [gra muzyka Grateful Dead] I na ponad stu ich koncertach, na których był, eksperymentował z innym rodzajem chemii niż ta, którą zajmuje się teraz. Chciałbym powiedzieć, zapraszamy, Robert CHDI, największy fundator i motor badań nad HD na świecie. Ilu ludzi… Zanim zacznę, będziesz miał szansę wygrać własną nagrodę Robert, jeśli odpowiesz na wszystkie te pytania w mniej niż minutę. Największy fundator badań nad lekami, ile terapii jest w przygotowaniu w CHDI i kiedy się rozpoczną?

ROBERT: Terapie to mocne słowo. Oczywiście CHDI robi co może, żeby pokryć wszystko od początku do końca w odkrywaniu leków. Są wysiłki, które są na bardzo wczesnym etapie, niebieskie niebo, typ pracy odkrywczej. Oczywiście część wsparcia prób obserwacyjnych, o których słyszeliście. I wszystkie rzeczy, które mieszczą się między tymi dwoma z pracą translacyjną. Jeśli chcecie konkretną liczbę, jest około dwunastu programów translacyjnych, które są w toku. To wszystko we współpracy z naszymi partnerami. W niektórych przypadkach to z niektórymi prezenterami, których widzieliście na konferencji, Isis Pharmaceuticals i innymi, a potem są pewne programy, które prowadzimy wewnętrznie z organizacjami badań kontraktowych. Potem, na końcu, są rzeczy, które mogliśmy zrobić z dużymi firmami farmaceutycznymi, gdzie zachęciliśmy je, żeby wzięły niektóre ze związków, które opracowały, być może na inne wskazania, i zobaczyły, czy możemy je przetestować w kontekście HD. Więc w każdym danym dniu mamy około dwunastu strzałów do bramki, które robimy co możemy, żeby wspierać i prowadzić.

CHARLES: Bardzo dobrze

CHARLES: Czytelniczka HDBuzz Laura Hudson z Wielkiej Brytanii chce cię zapytać: Jak długo normalnie trwa przechodzenie leków przez próby kliniczne?

ROBERT: Cóż, to prawdopodobnie nie jest odpowiedź, którą chcecie usłyszeć, ale to niesamowicie zmienne. To naprawdę zależy od natury leku, gdzie się zaczął i jak długo będzie trwać ramię prób klinicznych. Są pewne benchmarki branżowe, rzecz, na którą ludzie wskazują, to średnio około piętnastu lat na rozwój przez cały czas badań włączając kliniczną część; i gdzieś około miliarda dolarów. Ale oczywiście czasami można mieć szczęście, na przykład jak w przypadku niektórych naszych interakcji z firmami farmaceutycznymi. Na przykład miały związki, które już przeszły przez próby fazy pierwszej. Naprawdę wykazały fakt, że były bezpieczne i dobrze tolerowane, ale nigdy nie były testowane z HD jako wskazaniem. Przyspieszają wchodząc do pipeline’u w fazie drugiej lub nawet trzeciej. Ogólnie robimy co możemy, żeby zminimalizować te terminy, co ważniejsze, staramy się zmaksymalizować nasze szanse na sukces. Jest dużo rzeczy, które możemy zrobić, jak próbowałem podkreślić w moim wykładzie, zanim dojdziecie do kliniki. Żeby brodawki i pryszcze tych związków były wypracowane zanim dojdziecie do testów na ludziach.

CHARLES: Louise Stuart z Australii pyta cię: Czy są jakieś próby, w których ludzie z genem HD i bez objawów mogą uczestniczyć, żeby pomóc przyszłym pokoleniom?

ROBERT: Absolutnie, zaangażowanie społeczności z pewnością było dużym tematem tutaj na kongresie. Dla tych z was, którzy mieli okazję usłyszeć o Enroll-HD, myślę, że to kwintesencyjny przykład. To, co chcemy zrobić, to mieć kompleksowy katalog wszystkich ludzi, których możemy potrzebować wykorzystać w przyszłości. Nie tylko dla niektórych dodatkowych prób spin-out, ale dla niektórych większych prób rejestracyjnych. Myślę, że Enroll-HD to świetny przykład tego, jak wszyscy mogą się zaangażować, czy są objawowi, czy byli testowani, czy nawet jeśli są członkami rodziny, którzy są zainteresowani pomaganiem.

CHARLES: Na końcu Dawn Buie z Toronto chce wiedzieć: Jak ważne są współprace w tej dziedzinie odkrywania leków?

ROBERT: Mówiąc wprost, nie ma sposobu na odkrycie leku bez współpracy. To tak masywny interdyscyplinarny wysiłek, gdzie potrzebujemy naukowców ze wszystkich różnych dziedzin życia: chemii medycznej, farmakokinetyki, biologów, klinicystów. To kluczowe, nie tylko w domenie naukowej i medycznej, ale nawet żeby sięgnąć do pacjentów i ich opiekunów. Jedna z rzeczy z mojego wykładu dziś rano to że nic nie jest cenniejsze niż obserwacja zrobiona u dotkniętej osoby. Ta obserwacja może być czymś, co pacjent zgłasza, może być czymś, co opiekun zgłasza, może być czymś, co wychodzi z próby klinicznej. Współpraca i zdolność wszystkich różnych ludzi do wniesienia ich bardzo różnorodnego zestawu umiejętności, spostrzeżeń i możliwości jest absolutnie niezbędna do odkrycia leku, i to jedna z pięknych rzeczy w społeczności Huntingtona.

CHARLES: Dziękuję bardzo Robert

ROBERT: Dziękuję bardzo [oklaski]

CHARLES: Teraz żeby opowiedzieć nam o rzeczach z Melbourne. Bardziej australijska niż Skippy kangur z buszu. Gdyby była bardziej australijska, spadłaby z końca świata: Mel Brinsmead. [oklaski]

CHARLES: Z centrum konferencyjnego, to miejsce wydaje się ciche i spokojne?

MEL: Wcale nie Charles, wcale nie. W latach 90. i 2000. Melbourne było sceną okrutnej wojny gangów. Trzydziestu sześciu pozabijało się nawzajem. Idź na wielki targ i kup sobie nielegalną kopię, prawdopodobnie trzymaj się tylko pierwszego sezonu… Mam tu jeszcze trochę więcej… [śmiech] Przez ostatnie kilka dni słyszę o tym całym biznesie z ćwiczeniami i stymulacją. Jednak najnowszy facet z podziemia został załatwiony rowerem treningowym w tył głowy: czy możesz w to uwierzyć? Myślę, że potraktowali stymulację poznawczą trochę zbyt dosłownie.

CHARLES: Ok, musi być jakaś przyjemniejsza i zdrowsza strona Melbourne

MEL: Cóż, tak. W 1956 roku gościliśmy igrzyska olimpijskie, tak skończyliśmy z MCG, tam się odbywały, albo G jak nazywamy to w Melbourne.

CHARLES: Ok [śmiech]

MEL: Ach tak, przepraszam zapomniałem o jeszcze jednej rzeczy… Olimpiada, w przyszłym roku Australia będzie kopać tyłki, przepraszam chłopaki

CHARLES: Teraz nazywasz to G, myślałem, że to MCG. Czy skracacie wszystko? Potrzebujemy dziś wieczorem lekcji jak mówić po australijsku?

MEL: Och, na pewno skracamy wszystko, chuck [śmiech]

CHARLES: Och, na pewno skracamy wszystko, wszystko ma przezwisko. Dam wam kilka przykładów: Biccies – Herbatnik Chewey – Guma do żucia Chocies – Czekolada Coldie – Zimny napój, zwykle piwo w Melbourne lub Australii Doozie – Coś bardzo znaczącego lub bardzo dużego Pressie – Prezent Więc Charles, chocies robią doozie z pressie [śmiech]

CHARLES: Opowiedz mi o słynnych australijskich eksportach

MEL: Cóż, być może najsłynniejszy z nich wszystkich pochodzi z przedmieść Moonee Ponds: Dame Edna Everage possums. Ten jest dla Brytyjczyków. Cała obsada Neighbours. Kiedy jesteś w mieście, upewnij się, że zwiedzisz Ramsey Street. Jeszcze jeden: Kath i Kim. Te dwie klasowe shelias są z przedmieść Fountain Lakes. Spójrz na mnie, Charles, spójrz na mnie. Cracker, sprawdźcie je na YouTube. [śmiech]

CHARLES: Co jeszcze dzieje się dziś wieczorem w Melbourne?

MEL: Cóż, dla tych z was, którzy nie mają szczęścia mieć bilet na dziś wieczór, idźcie do Chinatown na yum cha. Może obejrzyjcie film, dobry australijski w tej chwili to Red Dog. Podobno jest naprawdę australijski. Jeśli muzyka to bardziej wasza scena, i dobre jedzenie, idźcie na północ do Fitzroy. Jeśli interesuje was sztuka, street art, idźcie do Hosier Lane. Tam możecie znaleźć wszystkie naprawdę fajne graffiti.

CHARLES: Ale to nie wszystko to szorstkie rzeczy, jest wyrafinowana strona Melbourne?

MEL: Jest, Romeo i Julia grają w centrum sztuki. Słyszałem, że australijski balet teraz szuka tegorocznego żołnierza do Dziadka do orzechów. Więc, chuck, jeśli jesteś w mieście trochę dłużej, przyjdź i weź udział w przesłuchaniu. [śmiech]

CHARLES: Przechodząc dalej, co będziemy nosić dziś wieczorem?

MEL: Cóż, wieje tam wichura, więc dziewczyny, trzymajcie się swoich sukienek. Jest trochę cieplej niż wczoraj wieczorem, jest 11. Prawdopodobnie nadal pominąłbym lniany garnitur i założył ugg boots. Panie i panowie, nie zapomnijcie o parasolu. Melbourne włączyło deszcz na jutro.

CHARLES: Jeśli idziemy na kolację dziś wieczorem, co powinniśmy zrobić?

MEL: Cóż, jeśli idziecie na elegancką kolację dziś wieczorem, zaczyna się o 7, więc nie będę was zatrzymywać zbyt długo. Możecie dostać się tam taksówką, albo taxi jak nazywacie je tutaj. Postój taksówek jest po drugiej stronie drogi… w tamtą stronę. Albo powiedziano mi, że to 20 minut spaceru, my tego tutaj nie robimy! [śmiech] Jeśli jesteście na obcasach, sugeruję, żebyście wzięli taksówkę.

CHARLES: Nie mogę się doczekać, żeby was tam zobaczyć. Dziękuję wam bardzo za całą waszą pracę, czuję się bardziej australijski niż kiedykolwiek mogłem się spodziewać.

MEL: Dzięki [oklaski]

CHARLES: Dziękuję, Mel. Jak Mel może wam powiedzieć, jedną rzeczą o Australijczykach jest to, że nigdy nie robią niczego w nadmiarze. [piosenka – INXS – Need You Tonight] [oklaski]

CHARLES: Muzyka więc działa. [śmiech] Teraz, zanim zakończymy, chcę przeczytać wam fragment wiersza, który został napisany na tę konferencję, właśnie w tym tygodniu, przez pewną panią z Melbourne, która nazywa siebie po prostu „Wdową po Huntingtonie”. Była tak zainspirowana tym, co tu zobaczyła, że napisała te słowa: Nie zawsze rozumiemy terminy, których używają naukowcy, ale cenimy każde ich słowo i chwalimy przełomy, które nam przynoszą, więc kontynuujcie swoje wspaniałe programy, pomagając szerzyć wiedzę, jeszcze raz wielkie dzięki, najgłośniejsze, jakie kiedykolwiek słyszeliście. I tak bumerang czasu okrążył rzekę Yarra i powrócił, przebijając się przez ściany Centrum Konferencyjnego w Melbourne, by powiedzieć nam, że musimy zakończyć nasze relacje ze światowego kongresu tutaj w Melbourne. Zostało mi więc tylko podziękować moim współprowadzącym, doktorom Edowi Wildowi, Jeffowi Carrollowi i Melanie Brinsmead; wybitnemu zespołowi produkcyjnemu Oz Buzz: Lee Young, Jeffowi McDonaldowi, Chrisowi Pourchotowi, Benowi Ryanowi, Alexowi Censorowi i Julie Stout. I oczywiście wszystkim w Melbourne Convention Centre. Ale przede wszystkim publiczności, tu w Melbourne i na całym świecie. Mam nadzieję, że w jakiś sposób udało nam się zrealizować nasze dążenie do przeniesienia świata komunikacji między wszystkimi częściami społeczności HD w globalny rozdział. Ponieważ choroba Huntingtona nie uznaje granic ani terytoriów, my też nie powinniśmy. Na zakończenie chciałbym zostawić was ze słowami astronauty Johna-Davida Bartoe: „Gdy spojrzałem w dół, zobaczyłem wielką rzekę meandrującą powoli przez wiele mil, przepływającą z jednego kraju do drugiego bez zatrzymywania. Widziałem też ogromne lasy, rozciągające się wzdłuż kilku granic. I obserwowałem, jak jeden ocean dotyka brzegów różnych kontynentów. Dwa słowa przyszły mi do głowy, gdy patrzyłem na to wszystko: wspólnota i współzależność. Wszyscy jesteśmy jednym światem.” Dobranoc.

Dowiedz się więcej

• Oglądaj Oz Buzz na YouTube