Wyniki badań Huntexil`u w chorobie Huntingtona nie zaskakują
Opublikowano dane z badania skuteczności Huntexil`u w HD (HART), ale nadal potrzebujemy nowego, większego badania
Nowy artykuł w czasopiśmie Movement Disorders przedstawia wyniki badania pridopidiny, znanej również jako Huntexil – nowego leku, mającego na celu poprawę ruchów osób z chorobą Huntingtona. Niestety publikacja ta nie zmienia wiele – zanim będziemy wiedzieć, czy Huntexil działa wciąż potrzebne jest nowe, większe badanie.
Pridopidina, czyli Huntexil
Huntexil to lek eksperymentalny, wedle oczekiwań ma poprawiać problemy ruchowe osób z chorobą Huntingtona. Uważa się, że stabilizuje zachowanie transmitera dopaminy w mózgu. Huntexil, znany również pod nazwą chemiczną pridopidina, został opracowany przez duńską firmę NeuroSearch i w 2012 roku odkupiony przez izraelskiego giganta farmaceutycznego Teva.
HART
Badanie HART jest inicjatywą sprzed pojawienia się firmy Teva, i było jednym z dwóch dużych badań klinicznych prowadzonych przez NeuroSearch przed sprzedaniem leku. Badanie HART objęło 227 ochotników z chorobą Huntingtona i było prowadzone w USA w latach 2008 – 2010. Wyniki badania są dość dobrze znane, były ogłaszane na różnych konferencjach naukowych i prasowych, pisaliśmy o nich również na HDBuzz.
Powodem dzisiejszego zainteresowania Huntexil`em jest publikacja wyników w czasopiśmie naukowym Movement Disorders, publikacja po dość długiej – bo trzyletniej – zwłoce.
Przez trzy miesiące ochotnicy przyjmowali jedną z trzech różnych dawek Huntexil`u albo tabletkę 'placebo’. Lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany, choć jeden pacjent przyjmujący średnią dawkę dostał drgawek.
Wyniki analizowano zgodnie z określonym wcześniej planem. To ważne, pozwala uniknąć pułapki 'wyławiania’ pozytywnych rezultatów i skupiania się na nich. Według analizy żadna dawka Huntexil`u nie złagodziła pląsów ochotników.
Szerszy kontekst
„Wyniki nie zawierają żadnych niespodzianek i nie zmieniają tego, co trzeba zrobić, aby Huntexil otrzymał licencję.”
To dobrze, że dane z HART zostały opublikowane, jednak wyniki nie zawierają żadnych niespodzianek i nie zmieniają tego, co trzeba zrobić, aby Huntexil otrzymał licencję.
HART jest jednym z dwóch dużych badań Huntexil`u przeprowadzonych przez NeuroSearch. Wyniki większego badania – MermaiHD – zostały opublikowane w 2011, kolejny raz lek nie spełnił wstępnie określonego warunku sukcesu.
Połączone wyniki obu badań zostały przedstawione europejskiemu i amerykańskiemu regulatorowi: EMA i FDA. Rezultat: aby uzyskać licencję na lek trzeba uruchomić trzecią dużą próbę, która spełni wcześniej określone warunki sukcesu. Pozostaje pytanie, czy dotychczasowe dawki Huntexil`u były wystarczająco wysokie by dać odpowiedni efekt.
Teva ogłosiła zamiar „zaprojektowania i przeprowadzenia nowego badania klinicznego Huntexilu”, więc w najbliższej przyszłości pewnie usłyszymy zapowiedź takiego badania.
Dowiedz się więcej
For more information about our disclosure policy see our FAQ…
