Brak niespodzianek w opublikowanych wynikach badania HART dotyczącego Huntexilu w chorobie Huntingtona
Dane z badania HART dotyczącego Huntexilu w objawach HD zostały teraz opublikowane, ale nadal potrzebujemy nowego, większego badania
Nowy artykuł w czasopiśmie Movement Disorders przedstawia wyniki badania HART dotyczącego pridopidyny, znanej również jako Huntexil – nowego leku mającego na celu poprawę ruchów u osób z chorobą Huntingtona. Niestety ta publikacja niewiele zmienia – nadal potrzebne jest nowe, większe badanie, zanim dowiemy się, czy Huntexil działa.
Pridopidyna, znana jako Huntexil
Huntexil to eksperymentalny lek, który ma nadzieję być korzystny dla poprawy problemów ruchowych doświadczanych przez osoby z chorobą Huntingtona. Uważa się, że działa poprzez stabilizację zachowania neuroprzekaźnika dopaminy. Znany również pod swoją nazwą chemiczną pridopidyna, Huntexil został opracowany przez duńską firmę NeuroSearch i przejęty przez izraelskiego giganta farmaceutycznego Teva w 2012 roku. Ogłoszone krótko po tym, jak dr Michael Hayden objął stanowisko Głównego Dyrektora Naukowego w 2012 roku, przejęcie Huntexilu reprezentowało nowe zobowiązanie Teva do badań nad HD.
HART
Badanie HART poprzedza zaangażowanie Teva i było jednym z dwóch dużych badań przeprowadzonych przez NeuroSearch przed sprzedażą leku. HART obejmowało 227 ochotników z chorobą Huntingtona i zostało przeprowadzone w USA między 2008 a 2010 rokiem. Wyniki badania są dość dobrze znane, ponieważ zostały ogłoszone na różnych konferencjach naukowych i w komunikatach prasowych, a my również pisaliśmy o nich tutaj na HDBuzz.
Powodem, dla którego Huntexil ponownie się pojawił, jest to, że wyniki zostały właśnie opublikowane w czasopiśmie naukowym Movement Disorders, po dość długim trzyletnim opóźnieniu.
Ochotnikom podano jedną z trzech różnych dawek Huntexilu lub 'placebo’ w postaci pustej tabletki przez trzy miesiące. Lek był bezpieczny i dobrze tolerowany, choć u jednego pacjenta przyjmującego średnią dawkę wystąpiły napady padaczkowe.
Wyniki zostały przeanalizowane zgodnie z planem ustalonym z wyprzedzeniem. To ważne, aby uniknąć pułapki 'łowienia’ pozytywnych rezultatów i przedstawiania tylko tych, które przypadkowo okazały się korzystne. Zgodnie z wcześniej określoną analizą, Huntexil nie poprawił ruchów ochotników przy żadnej dawce. Był bliski osiągnięcia pozytywnych wyników w kilku 'drugorzędnych’ miarach, ale zasadniczo badanie było negatywne.
Szerszy kontekst
„Ten nowy artykuł nie zawiera żadnych niespodzianek i nie zmienia tego, co musi się wydarzyć, aby Huntexil został dopuszczony do obrotu.”
Chociaż dobrze, że dane z HART są teraz opublikowane, ten nowy artykuł nie zawiera żadnych niespodzianek i nie zmienia tego, co musi się stać dalej, żeby Huntexil otrzymał licencję.
HART to jedno z dwóch dużych badań Huntexilu przeprowadzonych przez NeuroSearch. Wyniki większego badania, MermaiHD, zostały opublikowane w 2011 roku i ponownie, lek nie osiągnął wcześniej określonego poziomu sukcesu, żeby ogłosić wynik pozytywnym.
Kiedy połączone wyniki obu badań zostały przedstawione europejskim i amerykańskim regulatorom, EMA i FDA, NeuroSearch zostało powiedziane, że będzie musiało przeprowadzić trzecie duże badanie, które spełni wcześniej określone testy sukcesu, żeby otrzymać licencję na lek. Jednym z pytań było, czy badania używały wystarczająco wysokich dawek Huntexilu, żeby uzyskać największy efekt.
Teva ogłosiła zamiar „zaprojektowania i przeprowadzenia nowych badań klinicznych Huntexilu”, więc miejmy nadzieję, że w najbliższej przyszłości możemy spodziewać się ogłoszenia takiego badania.
Dowiedz się więcej
Więcej informacji o naszej polityce ujawniania informacji znajdziesz w naszym FAQ…
