wyciszanie genów
-
Czy będziemy w stanie utrzymać ekspansję powtórzeń CAG w ryzach?
Nowe badanie naukowe pokazuje, że obniżenie poziomu MSH3 za pomocą antysensownych oligonukleotydów może zatrzymać ekspansję powtórzeń CAG w komórkach nerwowych pacjentów z HD, a co za tym idzie opóźnić wystąpienie objawów i spowolnić postęp choroby.
Przez Dr Nicholas Caron -
Opisano ekscytujące nowe narzędzie do obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące nowe badania nad obniżaniem poziomu huntingtyny od @SangamoTx i @CHDIfoundation wykorzystujące „Palce Cynkowe” do wyłączenia ekspresji zmutowanego genu huntingtyny. Więcej szczegółów na temat tej fascynującej nowej techniki tutaj.
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Konferencja terapii choroby Huntingtona 2018 – dzień 3
Aktualizacje z dnia 3 Konferencji Terapii Choroby Huntingtona: białko huntingtyny – i jego obniżanie
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Sukces! Lek ASO obniża poziom zmutowanego białka u pacjentów z chorobą Huntingtona
Niesamowite wieści od Ionis i Roche! Lek HTTRx skutecznie obniża poziom szkodliwego białka huntingtyny w płynie mózgowo-rdzeniowym
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2017 – dzień 2
HDBuzz podsumowuje wiedzę płynącą z Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona 2017 na Malcie – dzień 2
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2016 – dzień 2
Strategie usuwania zmutowanej huntingtyny i doniesienia z prób klinicznych: 2. dzień konferencji terapeutycznej HD
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Wykorzystanie mocy wirusów w leczeniu choroby Huntingtona
Naukowcy projektują wirusa, który skuteczniej dostarcza leki wyciszające geny w całym mózgu.
Przez Dr Leora Fox -
Start: Pierwsi pacjenci leczeni lekami wyciszającymi gen w chorobie Huntingtona!
Ważne ogłoszenie: Pierwsi pacjenci z HD leczeni lekami wyciszającymi gen
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Ogłoszenie badania klinicznego choroby Huntingtona: lek obniżający poziom huntingtyny wchodzi do badań fazy I w 2015 roku
Badanie kliniczne obiecującej terapii przeciwko HD jest planowane na 2015 rok. Pierwszym krokiem jest upewnienie się, że jest bezpieczna.
Przez Dr Leora Fox -
Zagubione w translacji? Nowe odkrycia dotyczące powstawania białka choroby Huntingtona
Produkcja huntingtyny o normalnej długości i wydłużonej jest kontrolowana w różny sposób. Nowy sposób na utrzymanie komórek w zdrowiu w HD?