Aktualizacja Huntexil: EMA prosi o kolejne badanie

W kwietniu amerykański regulator leków poinformował NeuroSearch, że będzie potrzebne kolejne duże badanie kliniczne, zanim jego lek kontrolujący objawy choroby Huntingtona Huntexil otrzyma licencję. Teraz europejski regulator, EMA, powiedział to samo w sprawie licencjonowania europejskiego.

Zalecenia EMA

NeuroSearch, duńska firma farmaceutyczna rozwijająca Huntexil, otrzymała zalecenia od Europejskiej Agencji Leków (EMA) dotyczące tego, co będzie wymagane, zanim firma będzie mogła ubiegać się o licencję na sprzedaż Huntexil w Europie.

W zeszłym miesiącu amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) orzekła, że dane z istniejących badań NeuroSearch – MermaiHD w Europie i HART w USA – nie były wystarczające, żeby udowodnić, że lek jest wystarczająco bezpieczny i skuteczny, żeby otrzymać licencję w USA.

Rada EMA jest zgodna z opinią amerykańskiego regulatora – obie instytucje wzywają do przeprowadzenia kolejnego, dużego badania 'Faza III’ z udziałem kilkuset ochotników, zanim będzie można złożyć wniosek o licencję na którymkolwiek kontynencie.

NeuroSearch, Huntexil i choroba Huntingtona

Huntexil to nazwa handlowa ACR16, znanego również jako pridopidyna. Opracowany przez Neurosearch, duńską firmę farmakologiczną, Huntexil to nowe możliwe leczenie mające na celu poprawę objawów choroby Huntingtona.

Huntexil działa na objawy ruchowe, czyli 'motoryczne’ HD. W przeciwieństwie do istniejących leków, Huntexil nie ma na celu jedynie tłumienia ruchów mimowolnych (’chorea’ i 'dystonia’), ale poprawę ogólnych funkcji motorycznych, w tym równowagi i kontroli ruchów dobrowolnych.

NeuroSearch miała nadzieję, że dane z badań HART i MermaiHD przekonają jednego lub obu regulatorów do rozważenia licencji, ale – chociaż oba badania wykazały pewne obiecujące wyniki – żadne z nich nie spełniło statystycznie wcześniej zdefiniowanego progu udowodnienia skuteczności leku.

Powrót do punktu wyjścia?

NeuroSearch wydaje się być zaangażowane w uzyskanie licencji na Huntexil i ustaliło podstawowy projekt nowego badania Fazy III, ale nie ogłosiło jeszcze, gdzie ani kiedy się odbędzie.

Licencjonowanie leków to często wyboista droga, a proces ten jest zrozumiale frustrujący dla tych, którzy czekają na nowe leczenie. Regulatorzy leków są ostrożni i słusznie – zbyt wiele leków w przeszłości otrzymało licencję tylko po to, żeby zostać wycofanymi później, gdy pojawiły się szkodliwe, a nawet śmiertelne skutki uboczne.

Lars Madsen, wiceprezes ds. zarządzania projektami i portfelem w NeuroSearch, powiedział HDBuzz: „Nadal jesteśmy zdecydowani intensywnie prowadzić pridopidinę aż do wprowadzenia na rynek” i dodał, że NeuroSearch wkrótce „będzie miał mapę drogową dla naszych nadchodzących działań”.

Dowiedz się więcej

• Komunikat prasowy NeuroSearch na temat zaleceń EMA