zmiana przebiegu choroby
-
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
Przez Dr Sarah Hernandez -
Wystartowali: Pierwsi ludzie przyjmują lek wyciszający gen choroby Huntingtona
Ważne ogłoszenie: Pierwsi pacjenci z chorobą Huntingtona przyjmują lek wyciszający gen
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Czy niedobór aminokwasu powoduje HD?
Czy niedobór szczególnego aminokwasu przyczynia się do rozwoju HD?
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Prana Biotech opublikowała wyniki badania PBT2 na zwierzęcym modelu choroby Huntingtona
Prana Biotechnology opublikowała dane wykazujące, że jej lek – PBT2 – działa w zwierzęcych modelach HD
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
ASO wyciszające gen dociera głębiej i działa dłużej
ASO wyciszający gen HD lepiej się rozprzestrzenia, działa dłużej i jest bezpieczny. Wkrótce badanie na ludziach?
Przez Dr Nayana Lahiri, MRCP -
Przeszczep szpiku kostnego w chorobie Huntingtona
Przeszczep szpiku chroni myszy HD przed niektórymi objawami, co sugeruje że układ odpornościowy może być istotnym cel
Przez Dr Tony Hannan, PhD -
Podwójny sukces wyciszenia genów RNAi
Wyciszanie genu w HD: jest bezpieczne w okresie sześciu miesięcy i jest sposobem leczenia większych obszarów mózgu