zmiana przebiegu choroby
-
Wystartowali: Pierwsi ludzie przyjmują lek wyciszający gen choroby Huntingtona
Ważne ogłoszenie: Pierwsi pacjenci z chorobą Huntingtona przyjmują lek wyciszający gen
-
Czy niedobór aminokwasu powoduje HD?
Czy niedobór szczególnego aminokwasu przyczynia się do rozwoju HD?
-
Prana Biotech opublikowała wyniki badania PBT2 na zwierzęcym modelu choroby Huntingtona
Prana Biotechnology opublikowała dane wykazujące, że jej lek – PBT2 – działa w zwierzęcych modelach HD
-
ASO wyciszające gen dociera głębiej i działa dłużej
ASO wyciszający gen HD lepiej się rozprzestrzenia, działa dłużej i jest bezpieczny. Wkrótce badanie na ludziach?
-
Przeszczep szpiku kostnego w chorobie Huntingtona
Przeszczep szpiku chroni myszy HD przed niektórymi objawami, co sugeruje że układ odpornościowy może być istotnym cel
-
Podwójny sukces wyciszenia genów RNAi
Wyciszanie genu w HD: jest bezpieczne w okresie sześciu miesięcy i jest sposobem leczenia większych obszarów mózgu