zmiana przebiegu choroby

Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure

Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?

Przez Dr Sarah Hernandez

23 października, 2025

Start: Pierwsi pacjenci leczeni lekami wyciszającymi gen w chorobie Huntingtona!

Ważne ogłoszenie: Pierwsi pacjenci z HD leczeni lekami wyciszającymi gen

Przez Dr Jeff Carroll, PhD

2 listopada, 2015

Czy HD może być spowodowane niedoborem aminokwasów?

Czy niedobór konkretnego aminokwasu przyczynia się do rozwoju HD?

Przez Dr Jeff Carroll, PhD

18 sierpnia, 2014

Prana Biotech publikuje dane z badań na zwierzęcych modelach choroby Huntingtona dla PBT2

Prana Biotechnology opublikowała dane pokazujące, że ich lek PBT2 jest skuteczny w zwierzęcych modelach choroby Huntingtona

Przez Dr Jeff Carroll, PhD

10 kwietnia, 2013

Wyciszanie genów ASO sięga dalej i trwa dłużej

Wyciszanie genu huntingtyny za pomocą leków ASO sięga dalej, trwa dłużej i jest bezpieczne. Wkrótce badania na ludziach?

Przez Dr Nayana Lahiri, MRCP

30 czerwca, 2012

Przeszczep szpiku kostnego w chorobie Huntingtona

Przeszczep szpiku kostnego chroni myszy z HD przed niektórymi objawami, sugerując, że układ odpornościowy może być ważnym celem

Przez Dr Tony Hannan, PhD

23 lutego, 2012

Podwójny sukces w wyciszaniu genu huntingtyny poprzez RNAi

2 dobre wiadomości dotyczące wyciszania genu poprzez RNAi w HD: jest bezpieczne przez sześć miesięcy i znaleziono sposób na leczenie większych obszarów mózgu

Przez Professor Ed Wild, MRCP, PhD

17 lutego, 2012