terapia genowa
-
Upada pierwsze domino: Terapia genowa AMT-130 spowalnia chorobę Huntingtona w przełomowym badaniu
UniQure informuje, że ich eksperymentalna terapia genowa, AMT-130, w kluczowym badaniu klinicznym, może spowolnić postęp choroby Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
Aktualizacje od uniQure: terapia genowa w chorobie Huntingtona
uniQure prowadzi badanie bezpieczeństwa pierwszej terapii genowej w HD. W ich komunikacie prasowym przedstawiono wyniki pierwszej grupy 10 osób, które przeszły operację i otrzymały eksperymentalny lek. Co to oznacza?
-
Dobre wieści od uniQure: badania kliniczne nad terapią genową i obiecujące dane z badań na zwierzętach
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała terapię genową na HD w ramach badania klinicznego uniQure, a trzy nowe prace opisują bezpieczny, szeroko działający proces obniżania poziomu huntingtyny
Przez Dr Leora Fox -
Opisano nowe fascynujące narzędzie do obniżania poziomu białka huntingtyny
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Zalecana ostrożność przy stosowaniu technologii edycji genów CRISPR
Niedawna seria badań nad metodą edycji genów CRISPR wzbudziła obawy co do przydatności tej technologii w leczeniu chorób genetycznych, takich jak choroba Huntingtona
Przez Dr Rachel Harding -
Czy nowy 'oszałamiający' przełom pomoże leczyć chorobę Huntingtona?
W newsach sporo ostatnio było o CRISPR, nowej 'oszałamiającej' technologii edycji DNA. Bełkot czy realna nadzieja?
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Palec dla choroby Huntingtona? Dwa zespoły ogłosiły sukces leków oddziałujących na palce cynkowe
Leki oddziałujące na palce cynkowe zmniejszające produkcję szkodliwych białek odniosły sukces w komórkach i u myszy