terapia genowa
-
UniQure i FDA nie są już zgodni co do ścieżki zatwierdzenia AMT-130
W nowym komunikacie prasowym uniQure poinformowało, że FDA nie zgadza się już z ich podejściem do rozwoju AMT-130, w szczególności z wykorzystaniem zewnętrznej grupy kontrolnej. Dalsza droga jest niepewna, ale uniQure pozostaje zaangażowane w społeczność HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
Przez Dr Sarah Hernandez -
Upada pierwsze domino: Terapia genowa AMT-130 spowalnia chorobę Huntingtona w przełomowym badaniu
UniQure informuje, że ich eksperymentalna terapia genowa, AMT-130, w kluczowym badaniu klinicznym, może spowolnić postęp choroby Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
Aktualizacje od uniQure dotyczące ich terapii genowej w chorobie Huntingtona
uniQure prowadzi badania bezpieczeństwa pierwszej terapii genowej w chorobie Huntingtona. Niedawny komunikat prasowy przedstawił roczną aktualizację dotyczącą pierwszej grupy 10 osób, które przeszły operację w celu otrzymania tego eksperymentalnego leku. Porozmawiajmy o tym, co to oznacza.
-
Dobre wieści od uniQure: badanie terapii genowej na dobrej drodze i obiecujące dane z badań na zwierzętach
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała dawkę w badaniu klinicznym terapii genowej HD firmy uniQure, a trzy nowe publikacje opisują bezpieczne, szeroko rozpowszechnione obniżanie poziomu huntingtyny u zwierząt.
Przez Dr Leora Fox -
Opisano ekscytujące nowe narzędzie do obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące nowe badania nad obniżaniem poziomu huntingtyny od @SangamoTx i @CHDIfoundation wykorzystujące „Palce Cynkowe” do wyłączenia ekspresji zmutowanego genu huntingtyny. Więcej szczegółów na temat tej fascynującej nowej techniki tutaj.
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Ostrożność zalecana przy stosowaniu technologii edycji genów CRISPR
Niedawna seria badań nad metodą edycji genów CRISPR wzbudziła obawy co do przydatności tej technologii w leczeniu chorób genetycznych, takich jak choroba Huntingtona
Przez Dr Rachel Harding -
Czy nowy „oszałamiający” przełom może pomóc w leczeniu choroby Huntingtona?
Ostatnio w wiadomościach pełno jest informacji o CRISPR, nowej „oszałamiającej” technologii edycji DNA. Hype czy nadzieja?
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Dać chorobie Huntingtona po palcach? Dwa zespoły donoszą o sukcesie leków z palcami cynkowymi w komórkach i myszach
Sukces w komórkach choroby Huntingtona i myszach dla leków z palcami cynkowymi, które redukują produkcję szkodliwego białka
-
Dziesięć złotych zasad czytania naukowych doniesień prasowych
Unikaj szumu medialnego: HDBuzz przedstawia dziesięć 'złotych zasad’ czytania wiadomości i komunikatów prasowych o chorobie Huntingtona