mysli model – HDBuzz

Naprawianie przepisu: Zmniejszanie fragmentu huntingtyny

⏱️7 min czytania | W niedawno opublikowanej pracy naukowcy skupili się na małym, szkodliwym fragmencie wiadomości huntingtyny (HTT1a) u myszy z chorobą Huntingtona. Zmniejszyło to toksyczne skupiska białek i opóźniło zmiany genetyczne, skuteczniej niż celowanie w pełnowymiarową HTT.

Przez Jenniluyn Nguyen

2026-05-26

Oznaczanie śmieci: obrót toksycznego huntingtyny

⏱️ 5 min czytania | Niedawne badanie sugeruje, że wzmocnienie własnego systemu oczyszczania mózgu mogłoby spowolnić chorobę Huntingtona.

Przez Devon Pendlebury

2026-05-21

Przechodząc do sedna z CRISPR

⏱️ 6 min czytania | Nowe badanie wykorzystuje „samoprzełączające się” nożyczki genetyczne, aby celować w pierwotną przyczynę choroby Huntingtona u myszy – nawet po pojawieniu się objawów.

Przez Sonia Vázquez-Sánchez

2026-04-16

Nokauty na wygraną: jak rozszerzające się CAG napędzają chorobę

Niedawno opublikowany artykuł łączy ekspansję powtórzeń CAG z szeroko rozpowszechnionymi zmianami RNA, szczególnie w komórkach mózgu podatnych na HD. „Wyłączenie” niektórych genów naprawy DNA, które ulegają zaburzeniu w HD, może mieć pozytywny wpływ na objawy HD u myszy.

Przez Dr Leora Fox

2025-04-14

Doustny lek może zmienić historię obniżania poziomu huntingtyny

Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?

Przez Dr Sarah Hernandez & Dr Jeff Carroll, PhD

2022-02-01

Opisano ekscytujące nowe narzędzie do obniżania poziomu huntingtyny

Ekscytujące nowe badania nad obniżaniem poziomu huntingtyny od @SangamoTx i @CHDIfoundation wykorzystujące „Palce Cynkowe” do wyłączenia ekspresji zmutowanego genu huntingtyny. Więcej szczegółów na temat tej fascynującej nowej techniki tutaj.

Przez Dr Jeff Carroll, PhD

2021-04-14