modulatory splicingu
-
Liczba na skali: Co mierzy wynik TFC i dlaczego ma to znaczenie właśnie teraz
⏱️ 10 min czytania | Wynik Całkowitej Zdolności Funkcjonalnej (TFC) jest używany w badaniach nad chorobą Huntingtona od dziesięcioleci. Oto, co mierzy, czego nie uwzględnia i dlaczego znajduje się w centrum uwagi oczekiwanego badania klinicznego.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Opublikowano: doustny lek branaplam obniżył huntingtynę, ale obawy dotyczące bezpieczeństwa wstrzymały rozwój
⏱️10 min czytania | Wyniki badania VIBRANT-HD zostały właśnie opublikowane w recenzowanym czasopiśmie. W tym badaniu testowano doustny lek, branaplam, który obniżał poziom HTT, ale wiązał się z poważnymi problemami bezpieczeństwa, co ostatecznie doprowadziło do jego wstrzymania.
Przez Dr Rachel Harding -
Ogłoszono wyniki pierwszej fazy badań leku SKY-0515 firmy Skyhawk
Skyhawk Therapeutics przedstawił wyniki dla SKY-0515, leku zaprojektowanego do obniżania poziomu huntingtyny. Lek okazał się ogólnie bezpieczny, z 60% redukcją huntingtyny we krwi przy najwyższej testowanej dawce. Te dane są zachęcającym krokiem w trakcie trwania większych badań.
Przez Dr Rachel Harding -
SKY-0515 obniża poziom huntingtyny u osób z chorobą Huntingtona w aktualizacji badania
SKY-0515, doustny lek, bezpiecznie obniża poziom huntingtyny u osób z HD i może również zmniejszać PMS1. Może to stanowić dwutorowe podejście do leczenia HD. SKY-0515 jest obecnie testowany w większym badaniu fazy 2/3.
Przez Dr Rachel Harding