modulatory splicingu
-
Ogłoszono wyniki pierwszej fazy badań leku SKY-0515 firmy Skyhawk
Skyhawk Therapeutics przedstawił wyniki dla SKY-0515, leku zaprojektowanego do obniżania poziomu huntingtyny. Lek okazał się ogólnie bezpieczny, z 60% redukcją huntingtyny we krwi przy najwyższej testowanej dawce. Te dane są zachęcającym krokiem w trakcie trwania większych badań.
Przez Dr Rachel Harding -
SKY-0515 obniża poziom huntingtyny u osób z chorobą Huntingtona w aktualizacji badania
SKY-0515, doustny lek, bezpiecznie obniża poziom huntingtyny u osób z HD i może również zmniejszać PMS1. Może to stanowić dwutorowe podejście do leczenia HD. SKY-0515 jest obecnie testowany w większym badaniu fazy 2/3.
Przez Dr Rachel Harding