miesięczne podsumowanie

⏱️ 10 min czytania | Z kliniki usłyszeliśmy od uniQure o ich niedawnym spotkaniu z FDA, w badaniu komórek macierzystych podano dawkę pierwszemu uczestnikowi, a Skyhawk udostępnił dane dotyczące SKY-0515. W laboratorium nauka spowalniania HD na poziomie DNA wciąż się rozwija.

⏱️8 min czytania | Maj 2026: Dwuletnie dane z badania votoplam sugerują, że postęp choroby może spowolnić; AMT-130 trafia do Wielkiej Brytanii w celu przeglądu regulacyjnego; świnie ujawniają komórki odpornościowe atakujące mózg z CH; a nowa nauka skupia się na toksycznych fragmentach huntingtyny.

⏱️ 8 min czytania | Kwiecień 2026 pokazał nam, że toksyczny fragment HTT jest w centrum uwagi w badaniach na myszach, CRISPR wykazuje obiecujące wyniki w badaniach na myszach, AI i urządzenia noszone zbliżają się do zastosowań klinicznych, a 2 badania rzucają światło na ciężar, jaki dźwigają opiekunowie osób z HD.

⏱️ 9 min czytania | Marzec przyniósł nam coroczną konferencję terapeutyczną CHDI wraz z aktualizacjami z 3 trwających badań klinicznych. Omówiliśmy również nowe badania nad ekspansją somatyczną i uhonorowaliśmy społeczność, która zbudowała naszą naukę podczas Dnia Wdzięczności.

⏱️ 8 min czytania | Lutowe podsumowanie badań nad HD 2026: opublikowane dane z badania klinicznego branaplamu; nowe spostrzeżenia dotyczące genetyki „szarej strefy” HD; a także robaki, obwody mózgowe, śledzenie wzroku i ukryty ciężar psychologiczny życia w ryzyku.

⏱️ 9 min czytania | Podsumowanie badań nad HD ze stycznia 2026: SKY-0515 pokazuje obiecujące dane bezpieczeństwa, działania społeczności pomagają zabezpieczyć kluczowe spotkanie z FDA dla AMT-130, plus nowe spostrzeżenia dotyczące snu, szczepionek i zarządzania objawami. Przeczytaj pełne podsumowanie!

Od terapii komórkami macierzystymi „zębowej wróżki” po przeszkody w terapii genowej i nowe odkrycia genetyczne – listopad był ważnym miesiącem dla badań nad HD. Poznaj wszystkie te historie w naszym miesięcznym podsumowaniu!

Październik był miesiącem bogatym w odkrycia w badaniach nad chorobą Huntingtona: dodatkowa jasność wokół AMT-130 firmy uniQure, mapowanie jak i gdzie HD zmienia mózg, wczesne badania mechanistyczne ukierunkowane na naprawę DNA oraz ważne spotkanie gromadzące całą dziedzinę.