Uniwersytet Nowego Orleanu NIE odkrył leku na chorobę Huntingtona
Nauka stojąca za niezwykłym komunikatem prasowym twierdzącym, że odkryto 'Sposób na opóźnienie objawów HD’
Niedawny komunikat prasowy z Uniwersytetu Nowego Orleanu (UNO) twierdzi, że jego naukowcy odkryli „sposób na opóźnienie objawów śmiertelnej choroby Huntingtona”. To muzyka dla uszu członków rodzin dotkniętych HD. Ale czy nauka dorównuje tym szumnym zapowiedziom? Krótka odpowiedź, niestety, brzmi nie.
Nauka
Nauka stojąca za komunikatem prasowym skupia się na białku Rhes. Ostatnie dwie litery jego nazwy oznaczają 'Wzbogacone w Prążkowiu’, ponieważ część mózgu, w której znajduje się najwięcej Rhes, nazywa się prążkowie.
Tak się składa, że prążkowie to również miejsce, gdzie neurony obumierają we wczesnym stadium choroby Huntingtona. Z tego powodu, a także dlatego, że jest zaangażowane w informowanie komórek, których białek należy się pozbyć, Rhes wzbudziło zainteresowanie wśród naukowców próbujących zrozumieć HD i opracować metody leczenia.
Niektóre wcześniejsze badania sugerowały, że białko Rhes może być 'wspólnikiem’ zmutowanego białka huntingtyny w uszkadzaniu neuronów. Obraz nie był jednak jasny, ponieważ inni odkryli, że może ono mieć pewne działanie ochronne. Rhes pozostaje więc trochę zagadką.
Pod kierownictwem dr Geralda LaHoste, naukowcy z UNO wyprodukowali specjalne myszy poprzez inżynierię genetyczną i krzyżowanie. Chcieli sprawdzić, czy myszy wytwarzające szkodliwe zmutowane białko huntingtyny radzą sobie lepiej czy gorzej, jeśli jednocześnie wytwarzają mniej niż normalną ilość Rhes.
Myszy z niedoborem Rhes z 'HD’ zostały pomyślnie wyhodowane i obserwowane przez sześć miesięcy w serii testów. Myszy z niedoborem Rhes nadal chorowały i rozwijały problemy z ruchem, ale robiły to wolniej niż 'myszy HD’, które produkowały normalną ilość Rhes. Różnica odpowiadała około dwóm miesiącom postępu choroby.
Ta poprawa objawów ruchowych u myszy jest zachęcająca, ale nie była to cała historia. Podobnie jak u pacjentów z HD, mózgi tych 'myszy HD’ kurczą się. Okazuje się, że uczynienie myszy niedoborowymi w Rhes, samo w sobie, również powodowało kurczenie się mózgu. Oczywiście, kurczenie się mózgu nie jest czymś, czego szukamy jako efektu ubocznego w terapii HD.
Może to być zachęcający początek długiej podróży, ale ilość pracy potrzebnej do przejścia od eksperymentu z manipulacją genetyczną do leku, który pomoże ludziom, jest ogromna i zajmie wiele lat, z potencjałem niepowodzenia na każdym etapie, szczególnie przy przejściu z myszy na ludzi.
Istnieje wiele powodów, dla których wyniki u zwierząt często nie przekładają się na pacjentów. Warto tu zauważyć, że myszy w tym badaniu produkują tylko mały fragment białka huntingtyny, co czyni je mniej dokładnym modelem ludzkiego HD niż niektóre inne myszy, które mogły być użyte. A zgłoszone 16% opóźnienie objawów, choć lepsze niż nic, z pewnością nie jest największą poprawą, jaką zaobserwowano przy manipulacji genetycznej.
Komunikat prasowy
Komunikaty prasowe są mieczem obosiecznym. Są użytecznym sposobem na rozpowszechnianie informacji o przełomach naukowych. Ale zbyt często są pisane w sposób, który przyciąga uwagę, ale przesadnie nagłaśnia opublikowane wyniki naukowe.
Mówiąc delikatnie, mamy poważne zastrzeżenia co do komunikatu prasowego, który UNO zdecydował się wydać, aby ogłosić tę pracę. Zawiera on szereg twierdzeń, które mogą wzbudzić nadzieje na przyszły postęp, który jest bardzo mało prawdopodobny do zrealizowania.
Może być wiele powodów tego stanu rzeczy i, aby było jasne, nie twierdzimy, że ktokolwiek celowo próbował wprowadzić w błąd. Ale 'przesada’ to coś, przed czym naukowcy i uniwersytety muszą się strzec.
„Opóźnianie objawów HD”
„Ten komunikat prasowy jest uderzającym przykładem tego, jak bezmyślne pisanie może nadmiernie rozdmuchać oczekiwania”
Zaczynając od góry, nagłówek twierdzi, że naukowcy odkryli „Sposób na opóźnienie objawów śmiertelnej choroby Huntingtona”.
Jak się teraz dowiedzieliśmy, to, co faktycznie odkryli, to sztuczna manipulacja genetyczna, która sprawia, że myszy są mniej podatne na skutki mutacji HD, ale także mają skurczone mózgi. Chociaż to prawda, że objawy zostały opóźnione, myszy nie chorują na chorobę Huntingtona. Wszyscy naukowcy o tym wiedzą, więc każdy, kto publikuje komunikaty prasowe w dziedzinie HD, musi unikać tworzenia nagłówków, które mogłyby być mylone z ogłoszeniem 'leku’, które wszyscy budzimy się z nadzieją przeczytać.
Czy odrobina kreatywnego tworzenia nagłówków naprawdę ma znaczenie? Tak – i oto dlaczego.
Aby dostarczyć nowe leki na HD pacjentom, potrzebujemy badań klinicznych, które zazwyczaj wymagają setek ochotników pacjentów, wybranych z populacji zajętych ludzi starających się żyć normalnym życiem. Choroba Huntingtona jest dość rzadka, a obecnie tylko około 20% osób zagrożonych HD decyduje się na badania. Tak więc pula wolontariuszy fizycznie pomagających nam w opracowywaniu leków jest dość mała i polegamy na dobrej woli ludzi i wierze w instytucje naukowe.
Za każdym razem, gdy ktoś czyta nagłówek głoszący dobre wiadomości dla rodzin dotkniętych HD, a potem jest rozczarowany, gdy nauka nie dostarcza tego, co obiecywał nagłówek, istnieje ryzyko, że stracimy wolontariusza – odsuwając nadejście skutecznych terapii trochę dalej. To absolutna tragedia i można jej łatwo uniknąć poprzez odpowiedzialne zaangażowanie publiczne.
„Pierwsze leczenie?”
Następnie główny autor pracy, dr LaHoste, mówi: „Wierzę, że te odkrycia są ważne, ponieważ mogą doprowadzić do opracowania pierwszego leczenia tej strasznej choroby”. Ale ścieżka Rhes jest względnie nowym przybyszem na liście celów rozwoju leków na chorobę Huntingtona, a luka między manipulacją genetyczną celu, jak zrobił to zespół LaHoste’a, a tabletką przyjmowaną przez pacjentów, zajmuje wiele lat, aby ją pokonać.
Tak więc stwierdzenie LaHoste’a może znacznie przeceniać potencjał tej pracy. Ale jednocześnie nie docenia postępu w opracowywaniu leków, który został dokonany przez globalną społeczność badawczą HD
W rzeczywistości, eksperymentalne terapie, takie jak wyciszanie genu huntingtyny, są tak zaawansowane, że spodziewamy się rozpoczęcia prób na ludziach z chorobą Huntingtona w ciągu najbliższego roku lub dwóch – są to terapie, które dają największe nadzieje na sukces, jakie kiedykolwiek widzieliśmy.
Tak więc, chociaż teoretycznie możliwe jest, że leki ukierunkowane na Rhes mogą być pierwszymi terapiami spowalniającymi HD, istnieje wiele innych podejść, które są bliższe sukcesu.
Dlaczego statyny są tam wymienione?
Jedno stwierdzenie w komunikacie prasowym jest szczególnie zaskakujące. Brzmi ono: „Na podstawie swoich odkryć uważają, że klasa leków obniżających poziom cholesterolu, zwanych statynami, mogłaby znacznie spowolnić objawy choroby Huntingtona u ludzi”. Dziwne jest to, że ani cholesterol, ani statyny nie są wspomniane w rzeczywistym artykule naukowym. Co więcej, nie znamy żadnego związku między Rhes a statynami.
Tak więc to stwierdzenie wydaje się nie być uzasadnione przez zgłoszoną pracę naukową i ma potencjał wywołania wielkiego zamieszania wśród pacjentów i członków rodzin. Aby było jasne, nie ma dowodów na to, że przyjmowanie statyn jest pomocne w HD, z żadnych badań przeprowadzonych na zwierzętach, ludziach czy czymkolwiek innym.
Myszy to nie ludzie!
Nieco niżej komunikat prasowy wpada w częstą pułapkę. Informując o opóźnieniu wystąpienia objawów u genetycznie zmodyfikowanych myszy, stwierdza: „W odniesieniu do długości życia tych myszy, opóźnienie przekłada się na około pięć lat u ludzi”.
Naszym zdaniem, sugerowanie tego jest bardzo nierozsądne. Nawet oryginalny artykuł badawczy LaHoste’a ostrzega, że „trudno jest porównywać długość życia między gatunkami”, a każdy, kto śledzi badania nad HD wie, że do tej pory, spośród wielu leków, które przyniosły korzyści modelom mysim HD, żaden nie przyniósł żadnych korzyści ludzkim pacjentom.
Przewidywanie korzyści dla ludzi na podstawie badań na myszach – zwłaszcza w tak konkretnych terminach, niesie ryzyko stworzenia fałszywej nadziei, a następnie prawdziwego rozczarowania.
Czego możemy się z tego nauczyć?
Ogólnie rzecz biorąc, mamy tu do czynienia z dość prostym badaniem, które donosi o umiarkowanej korzyści z genetycznej manipulacji myszy modelowych HD, wraz z potencjalnie niepokojącym efektem ubocznym. Dostarcza ono pewnego wsparcia dla dalszych badań nad Rhes w chorobie Huntingtona, ale jest dalekie od bezpośredniej korzyści dla pacjentów z HD. Prace nad ścieżką Rhes są kontynuowane w kilku laboratoriach i jeśli nastąpi jakiś przełom, damy wam znać.
Ale komunikat prasowy, który towarzyszył publikacji artykułu, jest uderzającym przykładem tego, jak – nawet jeśli nikt z zaangażowanych nie ma zamiaru wyrządzić szkody – oczekiwania mogą być nadmiernie rozdmuchane przez szum medialny, ryzykując zaszkodzenie naszym wysiłkom na rzecz postępu badań poprzez zaangażowanie członków rodzin dotkniętych HD.
Przede wszystkim, apelujemy do naukowców i specjalistów od mediów o zachowanie ostrożności i odpowiedzialności przy przygotowywaniu komunikatów prasowych dla opinii publicznej. Biuro Komunikacji UNO nie odpowiedziało na naszą prośbę o komentarz w sprawie tego komunikatu.
Aby w przyszłości pomóc sobie oddzielić nadzieję od szumu przy czytaniu komunikatów prasowych, sprawdź nasz artykuł 'Dziesięć złotych zasad czytania naukowych doniesień prasowych’.
Dowiedz się więcej
Więcej informacji o naszej polityce ujawniania informacji znajdziesz w naszym FAQ…
