Wiadomości naukowe o chorobie Huntingtona. Prostym językiem. Napisane przez naukowców. Dla globalnej społeczności HD.

Szukasz naszego logo? Możesz pobrać nasze logo; informacje, jak go używać, znajdziesz na stronę dzielenia się

Dimebon zawodzi w późnym stadium choroby Huntingtona

7

Badanie HORIZON: Dimebon nie poprawia objawów u pacjentów HD

Napisany przez Dr Jeff Carroll czerwiec 24, 2011Zredagowany przez Dr Ed Wild; Przetłumaczony przez Arkadiusz SzatkowskiPo raz pierwszy opublikowany kwiecień 11, 2011

Dimebon, eksperymentalny lek sprzedawany przez Medivation, w badaniu HORIZON nie zmniejsza objawów u pacjentów z chorobą Huntingtona . To koniec drogi rozwoju tego leku w HD.

Czym jest Dimebon?

Dimebon to istniejący już lek, opracowany w Rosji jako środek na alergię. Na podstawie poprawy objawów poznawczych u niektórych pacjentów z chorobą Alzheimera przyjmujących lek, Medivation i Pfizer podjęli działania aby lek mógł być stosowany zarówno w chorobie Alzheimera i Huntingtona.

Co zostało zrobione wcześniej?

We wczesnych fazach rozwoju leku, badania kliniczne prowadzone na niewielkich ilościach zdrowych ochotników lub pacjentów mają na celu wykazanie, że lek nie szkodzi. W prowadzonym wcześniej badaniu DIMOND, obserwowano działanie leku na 90 pacjentów HD przyjmujących Dimebon lub placebo. Badanie wykazało, że Dimebon był bezpieczny i zasugerowało, że może wpływać korzystnie na problemy psychiczne związane z HD.

Rozpoczęto III fazę badań. Badanie HORIZON objęło kilkuset pacjentów HD w Europie i USA, z zadaniem ostatecznego udowodnienia, że ​​Dimebon pomógł w objawach poznawczych HD.

III faza badań klinicznych jest ostatnim etapem, po którym firma farmaceutyczna może ubiegać się o zatwierdzenie leku przez agencję regulacyjną. Sukces lub porażka na tym etapie ostatecznie rozstrzyga, jakie leki są dostępne dla pacjentów.

Niepokojące jest to, że w III fazie badań klinicznych, Dimebon nie zdołał złagodzić objawów kilkuset pacjentów z chorobą Alzheimera. Porażka w tak dużym badaniu wzbudziła obawy. Niemniej jednak, ze względu na pozytywne wyniki badania DIMOND, badanie HORIZON u pacjentów HD jest kontynuowane.

Jakie są wyniki?

Badanie HORIZON opiera się na dwóch miarach - krótkim quizie psychologicznym zwanym “mini-mental state examination” i innej ocenie (tzw. “CIBIC-plus”), opartej na wrażeniu lekarza.

U pacjentów przyjmujących Dimebon nie udało się poprawić żadnego z wyników. Liczby były jednoznaczne - to była wyraźna porażka w obydwu obszarach.

Co teraz?

W komunikacie prasowym opublikowanego przez Medivation, David Hung (prezes i dyrektor generalny) oznajmił: “zaprzestaniemy rozwoju Dimebonu w chorobie Huntingtona, również trwającego badania open-label” - to koniec rozwoju Dimebonu w chorobie Huntingtona.

Światełka w tunelu?

W świecie nauki, złe wiadomości zazwyczaj mają tez pozytywne strony. Pozytywnym aspektem tego rozczarowującego ogłoszenia jest fakt, że wyniki były bardzo wyraźnie negatywne, bez miejsca na wątpliwości. To znaczy, że teraz jest jasne, że dalsze badanie Dimebonu w chorobie Huntingtona nie ma sensu - więc pacjenci i naukowcy mogą poświęcić cenny czas i zasoby pracy nad innymi lekami - wiele z nich jest obecnie przygotowywanych, mamy nadzieję, że inne artykuły HDBuzz to pokażą.