|
|
Wiadomości naukowe o chorobie HuntingtonaProstym językiem.Napisane przez naukowców.Dla społeczności globalnej HD |
Większość naukowców HD jest podekscytowana ideą ‘wyciszenia’ genu choroby Huntingtona, w celu zmniejszenia produkcji szkodliwego białka huntingtyny. Dwa wyzwania - bezpieczeństwo i dostarczenie leku - są teraz bliżej rozwiązania dzięki wspólnej pracy naukowców akademickich i przemysłowych.
Czy istnieją powiązania pomiędzy systemem odpornościowym organizmu i postępami choroby Huntingtona? Nowe dowody sugerują, że korygowanie zmian w układzie odpornościowym może mieć realny wpływ na związane z mózgiem aspekty HD.
Melatonina, hormon produkowany w mózgu przez szyszynkę, dostępny w formie tabletek i stosowany w leczeniu zaburzeń snu. Nowe badania sugerują, że może spowalniać chorobę Huntingtona w mysim modelu - świetna wiadomość, ale to nie znaczy, wszyscy powinniśmy zacząć ją przyjmować.
Jeden ze sposobów, w jaki choroba Huntingtona powoduje uszkodzenia to wpływ na kontrolę wielu innych genów. Inhibitory HDAC to leki, których celem jest zmiana tej sytuacji, naukowcy pracują nad wprowadzeniem ich do badań na ludziach. Tymczasem, świat HDAC rzucił nowe światło na poszukiwania biomarkerów, które pomogą nam testować leki.
Większość badaczy choroby Huntingtona zgadza się, że wyciszenie genu Huntingtona jest jedną z najbardziej obiecujących przygotowywanych metod leczenia. Ale nie wiemy, czy wyłączenie genu jest bezpieczne. Kanadyjski zespół wykazał, że wyciszanie pojedynczych alleli genu - skierowane tylko na zmutowane kopie genu, bez wpływania na zdrowe kopie - działa i jest bezpieczne u myszy HD.
Odpowiedź na szok cieplny to strategia obrona, pomagająca białkom utrzymać prawidłowy kształt podczas działania czynników stresowych. Naukowcy w Wielkiej Brytani pokazali, że aktywacja odpowiedzi na szok cieplny pomaga myszom z HD - ale pozytywny efekt był krótkotrwały z powodu innych efektów mutacji HD. Praca nad znalezieniem sposobu na utrzymanie efektu trwa.
Enzym zwany KMO, który zmienia równowagę szkodliwych i ochronnych substancji chemicznych w mózgu, był przedmiotem badań od kilku lat. Teraz, w naukowym czasopiśmie Cell, zostały opublikowane pierwsze pozytywne wyniki leku hamującego KMO. HDBuzz analizuje...
Wyciszenie genu oznacza użycie specjalnie zaprojektowanych cząsteczek "do wyłączenia" wiadomości, która sprawia, że komórki wytwarzają szkodliwe białko - huntingtynę. Elementarz wyciszania genów HDBuzz wyjaśnia techniki, dotychczasowe rezultaty i wyzwania na przyszłość.
Novartis - jedna z największych na świecie firm farmaceutycznych, od pięciu lat pracuje nad lekiem na chorobę Huntingtona. O dokonanych postępach HDBuzz rozmawiał z Graemem Bilbelem (Global Head for Neuroscience w Novartis).
