Wiadomości naukowe o chorobie Huntingtona. Prostym językiem. Napisane przez naukowców. Dla globalnej społeczności HD.

Szukasz naszego logo? Możesz pobrać nasze logo; informacje, jak go używać, znajdziesz na stronę dzielenia się

Artykuły na temat: wyciszanie genów

Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2016 - dzień 2

Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2016 - dzień 2

Dr Jeff Carroll sierpień 03, 2016

Po wczorajszym ekscytującym dniu nauki, dzień 2 to strategie pozbywania się z komórek szkodliwego zmutowanego białka huntingtyny i ciekawe raporty na temat bieżących i planowanych badań klinicznych.

Wykorzystanie mocy wirusów w leczeniu choroby Huntingtona

Wykorzystanie mocy wirusów w leczeniu choroby Huntingtona

Leora Fox luty 15, 2016

Trwają prace nad nowymi terapiami na zaburzenia takie jak choroba Huntingtona, wprowadzenie leków do komórek mózgowych może jednak być poważnym wyzwaniem. Grupa naukowców przeprojektowała i przetestowała nieszkodliwego wirusa, który może skutecznie dostarczyć wiadomość 'wyciszającą gen' do mózgu myszy, znacznie dalej mogą sięgnąć niż naturalnie występujące wirusy. Co więcej, może być podawany poprzez zwyczajne wstrzyknięcie do krwi, oferując duży potencjał nie tylko w badaniach wyciszania genów.

Wystartowali: Pierwsi ludzie przyjmują lek wyciszający gen choroby Huntingtona

Wystartowali: Pierwsi ludzie przyjmują lek wyciszający gen choroby Huntingtona

Dr Jeff Carroll listopad 02, 2015

Dzisiejszy dzień przynosi wiadomość o zastosowaniu leków wyciszających gen HD pierwszym pacjentom z chorobą Huntingtona. Ci dzielni ochotnicy są pierwszymi w historii pacjentami, którym podano leki przeznaczone do walki z HD u źródła problemu. Jest to podejście terapeutyczne z ogromnym potencjałem. Co w tej wiadomości nas tak ekscytuje?

Zapowiedź badań klinicznych w chorobie Huntingtona: lek obniżający poziom huntingtyny wejdzie do badań I fazy w 2015 roku

Zapowiedź badań klinicznych w chorobie Huntingtona: lek obniżający poziom huntingtyny wejdzie do badań I fazy w 2015 roku

Leora Fox luty 23, 2015

Nowe badanie kliniczne, zapowiedziane na rok 2015, ma na celu przetestowanie kuracji "obniżającej ilość huntingtyny". Substancja, zwana oligonukleotydem antysensownym (ASO), wprost atakuje zmutowaną huntingtynę. Jesteśmy bardzo podekscytowani, to pierwsze badanie na ludziach, badanie kuracji zwalczającej przyczynę problemu, wyniki w modelach zwierzęcych są obiecujące.

Nowe spojrzenie na tworzenie białka choroby Huntingtona

Nowe spojrzenie na tworzenie białka choroby Huntingtona

Melissa Christianson sierpień 21, 2013

Każdy człowiek ma dwie kopie genu huntingtyny ale chorobę Huntingtona powoduje ta bardzo długa kopia. Nowe badania pokazują, że komórki mają różne mechanizmy sterujące tym, jak normalne i bardzo długie instrukcje są wykorzystywane do wytwarzania białka. Mechanizmy sterowania procesem wytwarzania białek mogą być celem leków na HD.

Palec dla choroby Huntingtona? Dwa zespoły ogłosiły sukces leków oddziałujących na palce cynkowe

Palec dla choroby Huntingtona? Dwa zespoły ogłosiły sukces leków oddziałujących na palce cynkowe

Dr Ed Wild kwiecień 09, 2013

Projektowanie leków mających na celu zmniejszenie produkcji zmutowanej huntingtyny w komórkach jest jednym z obiecujących podejść do sposobów leczenia choroby Huntingtona. Większość dotychczasowych starań miało na celu 'zastrzelić posłańca', a nie atakować źródło wiadomości - czyli samo DNA. Dwa niezależne raporty o sukcesie u myszy HD dodały impetu lekom oddziałującym na 'palce cynkowe' - lekom, które oddziałują bezpośrednio na sam gen HD. To dopiero początek drogi: co już wiemy i co jeszcze przed nami?

Strzelanie do posłańca jednoniciowym RNA wyciszającym gen

Strzelanie do posłańca jednoniciowym RNA wyciszającym gen

Dr Nayana Lahiri listopad 25, 2012

Po ogromnym skoku naprzód dokonanym w ostatnich latach, jesteśmy u progu badań obniżania poziomu huntingtyny u ludzi. Nowsze, lepsze i bezpieczniejsze metody są zawsze mile widziane a zapowiedź wyciszania genu 'jednoniciowym RNA' jest przyczyną sporego zamieszania. O co w tym wszystkim chodzi?

ASO wyciszające gen dociera głębiej i działa dłużej

ASO wyciszające gen dociera głębiej i działa dłużej

Dr Nayana Lahiri czerwiec 30, 2012

Leki zwane anty-sensownymi oligonukleotydami (ang.: anti-sense oligonucleotides) lub ASOs, to jedna z metod wyciszania genu powodującego chorobę Huntingtona. Nowa publikacja w czasopiśmie Neuron sugeruje, że ASOs docierają do głębszych obszarów mózgu w porównaniu z innymi metodami wyciszania genów, działają dłużej i są bezpieczne.

Podwójny sukces wyciszenia genów RNAi

Podwójny sukces wyciszenia genów RNAi

Dr Ed Wild luty 17, 2012

Większość naukowców HD jest podekscytowana ideą ‘wyciszenia’ genu choroby Huntingtona, w celu zmniejszenia produkcji szkodliwego białka huntingtyny. Dwa wyzwania - bezpieczeństwo i dostarczenie leku - są teraz bliżej rozwiązania dzięki wspólnej pracy naukowców akademickich i przemysłowych.