|
|
Wiadomości naukowe o chorobie HuntingtonaProstym językiem.Napisane przez naukowców.Dla społeczności globalnej HD |
Większość naukowców HD jest podekscytowana ideą ‘wyciszenia’ genu choroby Huntingtona, w celu zmniejszenia produkcji szkodliwego białka huntingtyny. Dwa wyzwania - bezpieczeństwo i dostarczenie leku - są teraz bliżej rozwiązania dzięki wspólnej pracy naukowców akademickich i przemysłowych.
Wyciszanie genów ma na celu spowolnić przebieg lub zapobiec chorobie Huntingtona, poprzez instruowanie komórek, aby nie wytwarzały szkodliwego białka. Po raz pierwszy, badania wykazały, że w mózgach rezusów terapia wyciszania genów osiąga cel i jest bezpieczna.
Lepsze zrozumienie normalnej roli białka huntingtyny mogłoby ułatwić opracowywanie leczenia. Zaskakujące nowe wyniki francuskich naukowców wskazują, że huntingtyna wpływa na małe jak włos struktury, zwane 'rzęskami'. Teraz musimy się dowiedzieć, co to znaczy dla pacjentów.
Większość badaczy choroby Huntingtona zgadza się, że wyciszenie genu Huntingtona jest jedną z najbardziej obiecujących przygotowywanych metod leczenia. Ale nie wiemy, czy wyłączenie genu jest bezpieczne. Kanadyjski zespół wykazał, że wyciszanie pojedynczych alleli genu - skierowane tylko na zmutowane kopie genu, bez wpływania na zdrowe kopie - działa i jest bezpieczne u myszy HD.
Co jeżeli możemy edytować DNA pacjentów i całkowicie usunąć mutację choroby Huntingtona? Brzmi jak science fiction, ale nowe badanie na zwierzęcym modelu hemofilii sugeruje, że może działać - a teraz naukowcy HD angażują się w ten temat...
Wiele nowych leków zawodzi dlatego, że nie może dostać się do mózgu - co stanowi główną przeszkodę w rozwoju nowych leków na chorobę Huntingtona.
Wyciszenie genu oznacza użycie specjalnie zaprojektowanych cząsteczek "do wyłączenia" wiadomości, która sprawia, że komórki wytwarzają szkodliwe białko - huntingtynę. Elementarz wyciszania genów HDBuzz wyjaśnia techniki, dotychczasowe rezultaty i wyzwania na przyszłość.
