Wiadomości naukowe o chorobie Huntingtona. Prostym językiem. Napisane przez naukowców. Dla globalnej społeczności HD.

Szukasz naszego logo? Możesz pobrać nasze logo; informacje, jak go używać, znajdziesz na stronę dzielenia się

Artykuły na temat: opracowywanie leku

Wystartowali: Pierwsi ludzie przyjmują lek wyciszający gen choroby Huntingtona

Wystartowali: Pierwsi ludzie przyjmują lek wyciszający gen choroby Huntingtona

Dr Jeff Carroll listopad 02, 2015

Dzisiejszy dzień przynosi wiadomość o zastosowaniu leków wyciszających gen HD pierwszym pacjentom z chorobą Huntingtona. Ci dzielni ochotnicy są pierwszymi w historii pacjentami, którym podano leki przeznaczone do walki z HD u źródła problemu. Jest to podejście terapeutyczne z ogromnym potencjałem. Co w tej wiadomości nas tak ekscytuje?

Zapowiedź badań klinicznych w chorobie Huntingtona: lek obniżający poziom huntingtyny wejdzie do badań I fazy w 2015 roku

Zapowiedź badań klinicznych w chorobie Huntingtona: lek obniżający poziom huntingtyny wejdzie do badań I fazy w 2015 roku

Leora Fox luty 23, 2015

Nowe badanie kliniczne, zapowiedziane na rok 2015, ma na celu przetestowanie kuracji "obniżającej ilość huntingtyny". Substancja, zwana oligonukleotydem antysensownym (ASO), wprost atakuje zmutowaną huntingtynę. Jesteśmy bardzo podekscytowani, to pierwsze badanie na ludziach, badanie kuracji zwalczającej przyczynę problemu, wyniki w modelach zwierzęcych są obiecujące.

Prana ogłasza wyniki PBT2 w chorobie Huntingtona w badaniu Reach2HD

Prana ogłasza wyniki PBT2 w chorobie Huntingtona w badaniu Reach2HD

Dr Jeff Carroll luty 12, 2015

Wyniki pochodzą z badania Reach2HD, które zaprojektowano celem zbadania eksperymentalnego leku PBT2 w początkowym i średnim stadium choroby Huntingtona. Lek wydaje się bezpieczny i dobrze tolerowany w badanych dawkach, ale mamy zastrzeżenia co do sposobu ogłoszenia wyników.

Czy niedobór aminokwasu powoduje HD?

Czy niedobór aminokwasu powoduje HD?

Dr Jeff Carroll sierpień 18, 2014

Wszystkie białka w organizmie są wykonane z maleńkich chemicznych cegiełek, zwanych aminokwasami. Ostatnio w internecie głośno było o nowo odkrytym związku między jednym z tych aminokwasów - cysteiną - i chorobą Huntingtona. Czy to prawda, że "niedobór aminokwasu powoduje zwyrodnienie mózgu w chorobie Huntingtona", jak sugerują niektóre doniesienia?

2CARE: badanie koenzymu Q w chorobie Huntingtona kończy się rozczarowaniem

2CARE: badanie koenzymu Q w chorobie Huntingtona kończy się rozczarowaniem

Dr Jeff Carroll sierpień 18, 2014

Największa dotąd próba terapeutyczna w chorobie Huntingtona została wstrzymana na początku tego tygodnia, analiza dotychczasowych wyników wykazała, że uzyskanie pozytywnych rezultatów jest bardzo mało prawdopodobne. Badanie zwane 2CARE uruchomiono celem zbadania czy leczenie zwane koenzym Q10 spowolni postęp HD.

Nowy cel: stres oksydacyjny w chorobie Huntingtona

Nowy cel: stres oksydacyjny w chorobie Huntingtona

Dr Jeff Carroll styczeń 28, 2013

Niektórzy naukowcy zajmujący się chorobą Huntingtona wierzą, że leki chroniące przed ‘uszkodzeniem oksydacyjnym’ mogą pomóc pacjentom HD. Zespół naukowców przetestował w mysim modelu HD nowy lek, wstępne wyniki są zachęcanie.

Strzelanie do posłańca jednoniciowym RNA wyciszającym gen

Strzelanie do posłańca jednoniciowym RNA wyciszającym gen

Dr Nayana Lahiri listopad 25, 2012

Po ogromnym skoku naprzód dokonanym w ostatnich latach, jesteśmy u progu badań obniżania poziomu huntingtyny u ludzi. Nowsze, lepsze i bezpieczniejsze metody są zawsze mile widziane a zapowiedź wyciszania genu 'jednoniciowym RNA' jest przyczyną sporego zamieszania. O co w tym wszystkim chodzi?

Druga szansa litu w HD

Druga szansa litu w HD

Carly Desmond październik 27, 2012

Leczenie choroby Huntingtona litem dostaje drugą szansę. Czy długotrwałe leczenie znanym już środkiem terapeutycznym powstrzyma lub spowolni neurodegenerację u pacjentów HD?

Inhibitory fosfodiesterazy: nowe leki wkrótce wejdą do badań

Inhibitory fosfodiesterazy: nowe leki wkrótce wejdą do badań

Carly Desmond lipiec 08, 2012

Podczas tegorocznej Konferencji Terapeutycznej HD, Pfizer Pharmaceuticals i Fundacja CHDI ogłosiły wspólne plany wobec nowych leków na HD, skierowanych na coś, o nazwie ’fosfodiesteraza’. Co ekscytującego jest w tych lekach i jaki jest harmonogram udostępnienia ich pacjentom?